免疫性血小板減少癥（ITP）是一種免疫介導(dǎo)的血小板減少疾病，其特征是血小板破壞增加和生成不足。治療策略通常遵循一線類固醇治療，對于持續(xù)或慢性ITP，后續(xù)可能采用血小板生成素受體激動劑（TPO-RAs）和fostamatinib等藥物。在3期FIT試驗（FIT1和FIT2）中，fostamatinib在二線治療中顯示出了維持穩(wěn)定血小板值的有效性。然而，其在治療復(fù)雜性更高、既往治療次數(shù)更多的患者中的效果尚不明確。

　　本報告涉及兩位ITP患者，其臨床特征顯著異質(zhì)，且在使用fostamatinib前已接受過多次不同治療。其中一位患者在接受兩次既往治療后，另一位則在九次治療嘗試后，開始使用fostamatinib。令人鼓舞的是，兩位患者均對fostamatinib表現(xiàn)出完全反應(yīng)，血小板計數(shù)穩(wěn)定在≥50,000/μL，且在治療期間未觀察到任何≥3級的不良反應(yīng)。

　　我們的病例報告進一步證實了fostamatinib在二線或三線治療中的有效性，與FIT臨床試驗的結(jié)果相一致。值得注意的是，即使在既往治療次數(shù)較多、病情更復(fù)雜的患者中，fostamatinib也能夠誘導(dǎo)顯著的臨床反應(yīng)，這表明其在更廣泛患者群體中的潛在應(yīng)用價值。由于fostamatinib與TPO-RAs的作用機制不同，未來的研究應(yīng)著重于確定能夠預(yù)測所有患者對fostamatinib反應(yīng)的生物標志物，以優(yōu)化個體化治療策略。

　　福他替尼在治療復(fù)雜ITP患者中展現(xiàn)出良好療效和安全性，包括在既往接受多次治療的患者中。這一發(fā)現(xiàn)支持fostamatinib作為難治性ITP患者治療選擇的定位，同時也強調(diào)了進一步研究以確定反應(yīng)預(yù)測因素的重要性，為實現(xiàn)更精準的ITP治療提供依據(jù)。

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