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福他替尼停藥后的持續反應:一例難治性免疫性血小板減少癥的病例報告,如何購買該藥品?

时间:2024-09-23     作者:醫學編輯王明陽   阅读

  福他替尼,一種脾酪氨酸激酶(SYK)抑制劑,最近被美國食品和藥物管理局(FDA)及歐洲藥品管理局(EMA)批準用于治療慢性免疫性血小板減少癥(ITP)。該藥物在約40%的患者中顯示出治療反應,并且毒性特征良好,為難治性ITP患者提供了新的治療選擇。盡管關于血小板生成素受體激動劑(TRA)停藥后持續反應的報道已有,但關于fostamatinib停藥后的持續反應信息尚缺乏。本文報告了首例fostamatinib停藥后持續反應的ITP患者案例。

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  本病例涉及一名女性患者,她患有難治性ITP,對多種治療(包括類固醇、脾切除術、利妥昔單抗和兩種可用的TRA)反應不佳。在診斷后16年,她參加了fostamatinib的臨床試驗。治療初期,患者經歷了1-2級的頭痛和腹瀉,這些不良事件通過減少fostamatinib劑量得到控制。盡管劑量減少,但患者的血小板計數穩定在80 × 10^9/L以上,達到了完全緩解。

  經過4年的fostamatinib治療,患者的血小板計數持續穩定。在醫生的指導下,fostamatinib逐漸減少,最終停藥。令人鼓舞的是,停藥后,患者的血小板計數沒有下降,維持在治療前的水平。這是首個報告的fostamatinib停藥后持續反應的ITP病例,表明fostamatinib治療可能在某些患者中產生持久的治療效果。

  本案例提供了fostamatinib停藥后持續反應的初步證據,為難治性ITP的治療策略帶來了新的視角。盡管需要更多研究來確認這一現象的普遍性及其機制,但該案例為fostamatinib在ITP治療中的長期效果提供了希望。對于那些在fostamatinib治療下達到并維持血小板計數穩定的患者,逐漸減少并可能停用藥物可能是一個可行的策略,這將減少長期藥物暴露帶來的潛在風險和經濟負擔。

  福他替尼作為難治性ITP治療的新選擇,其停藥后持續反應的首例報告為ITP患者帶來了新的希望。這一發現提示,對于部分患者,fostamatinib可能誘導持久的疾病控制,為實現治療目標和提高生活質量提供了可能。未來的研究應進一步探索fostamatinib在ITP治療中的長期效果和潛在的停藥策略。

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