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佩米替尼Pemigatinib治療膽管癌患者的探索與真實案例,仿制藥在哪里上市

时间:2024-08-28     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  在肝內膽管癌(iCC)中,與FGFR2融合相比,FGFR2受體的點突變主要具有未知的功能意義。佩米替尼(Pemigatinib)作為一種酪氨酸激酶抑制劑,已被批準用于治療存在FGFR2融合/重排的膽管癌患者。盡管有假設認為FGFR2突變可能導致信號通路不受控制的激活,但針對FGFR2點突變的靶向治療數據仍然有限且不明確。體外分析揭示了p.C382R突變對于具有轉化潛力的FGFR2配體獨立的組成型激活的重要性。

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  真實案例

  真實案例:一例iCC患者的臨床病例,該患者攜帶了FGFR2 p.C382R點突變,該突變在液體活檢和組織活檢中均被檢測到。該患者接受了佩米替尼治療,迄今為止,經過10個月的治療,氟脫氧葡萄糖-正電子發射斷層掃描/計算機斷層掃描(FDG-PET/CT)顯示患者獲得了持續完全的功能緩解。這是首次描述的攜帶p.C382R突變的膽管癌患者在佩米替尼治療下獲得完全功能緩解的病例。這一結果不僅為佩米替尼在FGFR2點突變膽管癌患者中的潛在應用提供了有力證據,也進一步豐富了我們對FGFR2點突變功能意義的理解。

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