胃腸道間質瘤（GIST）是最常見的胃腸道間質腫瘤類型。在接受伊馬替尼治療的轉移性胃腸道間質瘤患者中，僅有不到2%的患者能實現病理完全緩解。此外，大多數患者會產生耐藥性，導致對伊馬替尼和后續酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的反應受限。具體而言，伊馬替尼的中位進展時間為2年，而舒尼替尼和瑞格非尼的中位進展時間則約為半年。近年來，四線藥物瑞派替尼Ripretinib成為治療胃腸道間質瘤的重要進展之一。INVICTUS試驗，一項針對晚期胃腸道間質瘤患者的雙盲、隨機、安慰劑對照的3期臨床研究，表明Ripretinib能顯著降低疾病進展和死亡風險，特別是針對那些已接受過≥4系治療的晚期GIST患者，并且對于多種KIT/血小板源性生長因子受體α（PDGFRα）基因突變具有明顯的臨床活性。

　　本文介紹了一例在中國接受瑞派替尼Ripretinib治療的晚期直腸胃腸道間質瘤病例。在之前的幾年里，該患者對一線至三線藥物治療的反應均不佳。然而，經過3個療程的瑞派替尼Ripretinib治療后，腫瘤出現了部分緩解（PR）。這一病例提示我們，對于具有耐藥突變（包括原發性和繼發性）的胃腸道間質瘤患者，早期使用針對這些突變的抑制劑治療可能會更加準確、合理。Ripretinib針對多種KIT/PDGFRα基因突變展現出的明顯臨床活性，為這類患者提供了新的治療希望。

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