非重度/中度再生障礙性貧血是一種較為罕見的骨髓衰竭性疾病，其特征表現(xiàn)為不同程度和組合的血細胞減少。目前關于此病的治療方法和效果的數(shù)據(jù)仍然有限。為了更深入地了解該病的治療模式，我們進行了一項包含259名患者的研究。

　　在這項研究中，患者們接受了不同的治療方案，包括單獨使用環(huán)孢素（CyA）治療（N=84），環(huán)孢素聯(lián)合抗胸腺細胞球蛋白（ATG，N=44）或艾曲泊帕（N=20）治療，單獨使用艾曲泊帕治療（N=10），以及包括雄激素在內(nèi)的其他藥物治療（N=25）。

　　治療結(jié)果顯示，CyA的6個月總體緩解率為73%，ATG加CyA的緩解率為74%，CyA加艾曲泊帕的緩解率為68%，單獨使用艾曲泊帕的緩解率高達87%，其他治療方案的緩解率為79%。值得特別注意的是，在接受CyA加艾曲泊帕治療的56名患者中，有39%的患者實現(xiàn)了三系緩解（p=0.02）。

　　在研究過程中，進展為骨髓腫瘤的情況較為少見（8%），并且與患者的突變狀態(tài)無關。此外，有10%的患者出現(xiàn)了溶血性PNH，這種情況可以通過診斷時檢測小克隆來預測。

　　通過進一步分析發(fā)現(xiàn)，年齡、性別、LDH水平、血小板/紅細胞輸注需求以及NGS體細胞突變等因素對患者的生存率產(chǎn)生負面影響。相反，診斷時的中性粒細胞增多、PNH克隆以及6個月和12個月時的三系反應則對生存率產(chǎn)生積極影響。多變量分析進一步證實了年齡對生存率的不利影響，以及6個月時PNH克隆和三系反應與生存率的有利關聯(lián)。

　　此外，我們還通過NGS檢測了體細胞突變，并發(fā)現(xiàn)診斷時中性粒細胞水平較高、PNH克隆陽性以及6個月和12個月時的三系反應陽性等因素與患者的預后密切相關。這些發(fā)現(xiàn)為我們更深入地理解非重度/中度再生障礙性貧血的治療模式提供了新的視角。

　　總的來說，這項研究為我們提供了關于非重度/中度再生障礙性貧血治療模式的寶貴數(shù)據(jù)，并揭示了影響患者預后的重要因素。未來，我們將進一步探索更有效的治療方案，以提高患者的生活質(zhì)量和生存率。

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