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真實病例展示了司美替尼治療一型神經(jīng)纖維瘤病兒童的效果

时间:2024-05-17     作者:醫(yī)學編輯李可艾   阅读

  司美替尼(selumetinib)已被美國食品和藥物管理局(FDA)批準用于治療無法手術的叢狀神經(jīng)纖維瘤,這是一型神經(jīng)纖維瘤。∟F1)的常見表現(xiàn)。該藥物的批準對于NF患者來說是一個重要的里程碑。NF是一種遺傳條件,導致腫瘤在全身的神經(jīng)上生長。

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  在經(jīng)過美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)下屬的國家癌癥研究所(NCI)的全面臨床測試后,司美替尼顯示出了顯著的效果。在臨床試驗中,超過70%的患有無法手術的叢狀神經(jīng)纖維瘤的NF患者的腫瘤尺寸縮小了20-60%;颊哌報告了身體功能的改善、疼痛的減輕、活動能力的提高,以及情緒和心理狀態(tài)的改善。

  一個病例生動地展示了司美替尼的療效。一個6歲時被診斷為NF1的患者,其頸部的叢狀腫瘤面臨癌變的風險,并可能阻礙呼吸道或影響重要的神經(jīng)和血管。嘗試使用肺癌化療來阻止腫瘤生長并未成功。然而,在參加NIH的selumetinib MEK試驗后,該患者的腫瘤不僅停止了生長,而且在治療一年后縮小了36%,經(jīng)過近五年的治療后,腫瘤縮小了60%以上。

  盡管藥物帶來的疲勞等副作用對患者的生活產(chǎn)生了一定影響,但患者仍然能夠找到自己喜歡的活動,并感激所有資助醫(yī)生和研究人員的捐贈者,使這種治療成為可能,F(xiàn)在,隨著司美替尼獲得FDA的批準,更多的患者可能會從這種治療中受益。

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