Nadofaragene firadenovec (Adstiladrin)作為第一個(gè)用于非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌（NMIBC）的基因療法，其取得突破主要?dú)w功于其獨(dú)特的作用機(jī)制和臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出的療效。以下是關(guān)于Nadofaragene firadenovec發(fā)的介紹：

　　作用機(jī)制：Nadofaragene firadenovec包含一種非復(fù)制腺病毒，該病毒可以傳遞干擾素α-2b（IFNα-2b）的有效負(fù)載。通過(guò)膀胱內(nèi)滴注給藥后，它利用腺病毒載體將干擾素直接遞送到尿路上皮細(xì)胞中，使細(xì)胞產(chǎn)生IFNα-2b蛋白。這種蛋白具有免疫調(diào)節(jié)作用，可以觸發(fā)細(xì)胞凋亡和抗血管生成等多種途徑，從而導(dǎo)致腫瘤和細(xì)胞死亡。

　　臨床試驗(yàn)療效：在3期臨床試驗(yàn)中，Nadofaragene firadenovec在治療高�？ń槊鐭o(wú)反應(yīng)的非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌患者中表現(xiàn)出顯著的療效。具體來(lái)說(shuō)，在CIS隊(duì)列中，BCG無(wú)反應(yīng)的NMIBC患者（n=103）在3個(gè)月時(shí)實(shí)現(xiàn)了53.4%的完全緩解（CR）率。此外，患者的中位CR持續(xù)時(shí)間或高級(jí)別無(wú)復(fù)發(fā)生存期為9.69個(gè)月。這些數(shù)據(jù)表明，Nadofaragene firadenovec可以為這類(lèi)患者提供有效的治療選擇。

　　安全性與耐受性：在臨床試驗(yàn)中，Nadofaragene firadenovec的耐受性非常好。很少有患者因不良反應(yīng)停藥，也沒(méi)有因不良反應(yīng)導(dǎo)致死亡的情況。最常見(jiàn)的不良反應(yīng)包括滴注部位分泌物、疲勞、膀胱痙攣、血尿、排尿困難和尿急等，這些都是患者比較熟悉的不良反應(yīng)，因?yàn)樗鼈兣cBCG相似。

　　指南推薦：美國(guó)泌尿外科協(xié)會(huì)（AUA）指南最近將Nadofaragene firadenovec作為BCG無(wú)反應(yīng)的NMIBC患者的一種選擇。這表明了該療法在臨床上的認(rèn)可度和應(yīng)用價(jià)值。

　　綜上所述，Nadofaragene firadenovec通過(guò)其獨(dú)特的作用機(jī)制和臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出的顯著療效，在NMIBC治療中取得了突破。它提供了一種新的、有效的治療選擇，特別是對(duì)于高�？ń槊鐭o(wú)反應(yīng)的患者來(lái)說(shuō)具有重要意義。

　　海得康”發(fā)掘國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)，為國(guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的咨詢服務(wù)，更多問(wèn)題，請(qǐng)咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問(wèn)，電話：400-001-9769，海得康官網(wǎng)微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見(jiàn)。用藥期間隨時(shí)與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時(shí)溝通用藥情況。圖片侵權(quán)，請(qǐng)聯(lián)系刪除。】