2024年3月，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予尼泊卡利單抗（Nipocalimab）快速通道資格，以助力降低同種免疫孕婦發生胎兒新生兒同種免疫血小板減少癥（FNAIT）的風險。FNAIT是一種罕見但嚴重的疾病，當孕婦的免疫系統錯誤攻擊胎兒血小板時觸發，可能導致凝血障礙和出血，對胎兒或新生兒構成重大威脅。

　　尼泊卡利單抗，作為一種針對FcRn的研究性單克隆抗體，是目前唯一處于臨床開發階段的研究療法，專門設計以滿足面臨FNAIT風險的孕婦需求。該藥物通過阻止免疫球蛋白G（IgG）同種抗體經胎盤從母體轉移至胎兒，從而在不影響母體或胎兒廣泛免疫系統的情況下發揮作用。

　　此外，尼泊卡利單抗還在針對另一種具有類似機制的妊娠同種免疫性疾病——胎兒和新生兒溶血病（HDFN）進行研究。HDFN通常被視為FNAIT的紅細胞對應疾病，可導致胎兒貧血、新生兒高膽紅素血癥等癥狀，嚴重時甚至需要侵入性干預。

　　FNAIT可導致胎兒或新生兒出現嚴重的出血并發癥，如胃腸道、肺部或眼部出血，并可能引發終身殘疾或死亡。在未經治療的FNAIT妊娠中，顱內出血的發生率高達26%，可能導致死亡或長期神經系統損害。目前，尚無針對FNAIT的靶向療法獲批，且該疾病在懷孕期間通常不進行常規篩查。

　　尼泊卡利單抗的研究不僅關注于FNAIT和HDFN，還擴展到其他多個領域，包括罕見的自身抗體疾病如重癥肌無力、慢性炎癥性脫髓鞘性多發性神經病等，以及流行風濕病如類風濕性關節炎和系統性紅斑狼瘡。這種廣泛的研究范圍突顯了尼泊卡利單抗在免疫治療領域的潛力。

　　總的來說，尼泊卡利單抗獲得FDA快速通道指定，彰顯了解決FNAIT等嚴重妊娠同種免疫性疾病未滿足治療需求的緊迫性。該藥物的研究進展為面臨這類風險的孕婦和新生兒帶來了新的希望。

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