根據患者報告的結果（PROs），與標準護理治療相比，idecabtagene vicleucel（ide-cel,Abecma）治療改善了三級暴露復發/難治性多發性骨髓瘤患者的健康相關生活質量（HRQOL）.來自KarMMaa-3 3期試驗（NCT03651128）。

　　除了QLQ-MY20疾病癥狀、治療不良反應（AE）和EQ-5D-5L指數評分外，Ide-cel產生了一致的PRO，其中一些改善并未超過組內最低重要差異閾值。接受標準治療的患者EORTC QLQ-C30認知功能評分惡化，超過組內最小重要差異閾值。

　　在個體患者水平上，在大多數隨訪中，與標準療法相比，ide-cel的主要PRO表現出有意義的改善，這在EORTC QLQ-C30 GHS-QoL、身體功能和疲勞領域尤其明顯。主要感興趣領域的總體最小二乘平均變化顯著（名義P＜.05），效應大小范圍為0.3至0.7，表明ide-cel 9個主要感興趣領域中的7個有所改善。這些領域包括EORTC QLQ-C30 GHS-QoL、身體功能、認知功能、疲勞和疼痛領域；QLQ-MY20治療領域的AE；和EQ-5D-VAS。

　　研究人員強調了次要興趣領域的顯著差異，包括情緒功能、社交功能、呼吸困難、失眠和便秘的EORT CQLQ-C30領域，以及未來視角和身體形象的QLQ-MY20領域。除了身體形象和未來前景的QLQ-MY20領域外，這些領域中的所有差異都超過了組間最重要的改進差異。

　　KarMMa-3試驗中的患者在2019年5月-2022年4月期間按2:1隨機分配接受ide-cel（n=254）或標準治療（n=132）。標準治療組的選擇包括daratumumab（Darzalex）加泊馬度胺（Pomalyst）和地塞米松；達雷妥尤單抗聯合硼替佐米（Velcade）和地塞米松；ixazomib（Ninlaro）加來那度胺和地塞米松；卡非佐米（Kyprolis）加地塞米松；和elotuzumab（Empliciti）加泊馬度胺和地塞米松。

　　在此HRQOL分析中，研究人員評估了EORTC QLQ-C30、EORTC QLQ-MY20和EQ-5D-5L的所有領域，同時選擇了與研究人群臨床最相關的9個領域。這些領域包括EORTC QLQ-C30 GHS-QoL、身體功能、認知功能、疲勞和疼痛評分；QLQ-MY20疾病癥狀和治療評分的AE；EQ-5D-5L指數評分和EQ-5D-VAS。

　　18歲及以上的復發/難治性多發性骨髓瘤患者先前接受過2至4種療法（包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和達雷妥尤單抗），有資格參加該試驗。入組的另一個要求是在最后一次治療后60天內出現疾病進展。

　　意向治療（ITT）人群中患者的中位年齡為63歲（IQR，55-68）。此外，大多數患者是白人（65％），其次是黑人或非裔美國人（9％）、西班牙裔或拉丁裔（5％）和亞洲人（3％）。研究人員報告稱，盡管標準治療組中黑人或非裔美國人（14％）的患者多于接受ide-cel治療的患者（7％），但治療組之間的基線特征總體相當。

　　對于除角色功能、腹瀉和財務困難之外的所有EORTC QLQ-C30領域，ide-cel與標準治療相比，確認改善的時間風險比顯著縮短（P＜.05）。此外，在ide-cel組中，情緒功能、認知功能、呼吸困難、失眠和便秘的QLQ-C30領域以及治療領域的QLQ-MY20 AE的確認惡化時間的風險比顯著更長（P＜.05）。

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