2021年05月，公布了抗B細胞成熟抗原（anti-BCMA）導向的嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel）治療復發性/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的療效和安全性。

　　2021年3月，美國FDA批準Abecma，用于治療R/R MM成人患者。該藥推薦劑量為300-460 x 10E6的CAR陽性T細胞，適用于治療：既往接受過4種或更多種療法（包括3類藥物：免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑、抗CD38抗體）的R/R MM成人患者。

　　KarMMa研究在128例R/R MM成人患者中開展，這些患者至少接受過3類療法（包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑、抗CD38抗體）且對最后一種療法無效。研究中，這些患者接受了Abecma劑量范圍為150-460 x 10E6的CAR陽性T細胞治療。這些患者中，既往方案的中位數為6種（范圍：3-16），84%（108/128）的患者為3類難治性。

　　在128例接受Abecma治療的患者中，中位隨訪24.8個月，總緩解率（ORR；主要終點）保持一致，73%（94/128）的患者達到部分緩解或更好，33%（42/128）的患者達到完全緩解（CR）或更好。無論先前接受過多少種方案，患者的緩解都是相似的。中位緩解持續時間（DOR）為10.9個月，隨緩解深度增加而增加，達到CR或更好的患者中位DOR為21.5個月。中位無進展生存期（PFS）為8.6個月（95%CI:5.6-11.6）。總生存期（OS）是研究的次要終點，在所有接受治療的患者中，18個月無事件生存率為65%，24個月無事件生存率為51%。中位OS為24.8個月（95%CI:19.9-31.2），這些生存數據正在繼續成熟。

　　血細胞減少（97%）和細胞因子釋放綜合征（CRS，84%）是所有級別中最常見的不良事件。CRS的發生率大多為低級別（1/2級：78%）。研究人員報告了5例患者（4%）出現3級CRS，1例患者出現4級CRS，1例患者出現5級CRS。

　　該研究中觀察到的神經毒性（NT）特征的分析顯示，NT大多數為1/2級，且發生早、消退快。18%（23/128）的患者出現任何程度的神經毒性（NT），其中5例（4%）出現3級NT，無4/5級事件。

　　NT發病的中位時間為2天（范圍：1-10天），中位持續時間為2.5-8.5天（范圍：1-26天）。對于有緩解的患者，有（n=17）和沒有（n=77）經歷NT的患者中ORR（74% vs 73%）和DOR（10.0個月 vs 11.0個月）相似。

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