2018年ASCO會議上兩個panFGFR1-4的口服抑制劑erdafitinib和rogaratinib治療晚期尿路上皮癌的研究成為泌尿系領域的一大亮點。

　　FGFR3基因異常在晚期膀胱癌的發生率為10-20%。FGFR3高表達膀胱癌多為luminarI型，往往低表達PD-L1，屬于免疫冷腫瘤，IO對這類腫瘤的有效率僅為5%左右。

　　研究報告了erdafitinib單藥治療有不可切除的伴有FGFR異常的晚期UC的II期研究。共入組99例。Erdafitinib 8mg/日，連續治療。中位治療5周期，ORR為42%，CR 3%，疾病控制率80%。中位PFS 5.5月，OS 13.8月。既往接受過IO治療的患者（n=21)， ORR達到了 59%。而這些患者對既往IO的ORR僅為為5%。不良反應可控。3/4級反應主要為皮膚和指甲異常14%，高磷血癥8%，口腔炎和腹瀉8%和 3%,眼睛毒性5%。

　　另外也給研究中，Rogaratinib 800mg，每日2次，共入組51例FGFR mRNA異常表達的UC患者。結果，1例CR，11例PR，ORR 24%。12例有效患者均無PI3K和KRAS的突變，進展的患者中，50%有PI3K或KRAS的突變，既往接受過IO治療的患者（n=10）的ORR 40%, DCR 80%。64%的PR和80%的SD患者為FGFR3 mRNA的過度表達而沒有突變。

　　這兩個研究中共同的一個特點為對既往IO失敗的患者，FGFR3抑制劑的療效更好，ORR分別達到了59%和40%。

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