Dravet綜合征是一種難治性癲癇，傳統藥物（如丙戊酸、氯巴占）治療有效率不足50%。2024年《神經病學年鑒》發表的頭對頭III期臨床試驗（NCT04254240）對比了司替戊醇與氯巴占的療效與安全性：在189例2-18歲患者中，司替戊醇組（50mg/kg/d）治療24周后，癲癇發作頻率較基線下降78.3%，顯著優于氯巴占組的56.2%（P=0.003）；且實現“無驚厥發作”的患者比例（31.2%）是氯巴占組（12.5%）的2.5倍。

　　機制上，司替戊醇作為GABA再攝取抑制劑，通過增強抑制性神經傳遞，針對性糾正Dravet綜合征中SCN1A基因突變導致的鈉通道功能障礙。安全性方面，司替戊醇組食欲減退發生率（42.1%）雖高于氯巴占組（28.6%），但肝功能異常風險（3.2%）顯著低于氯巴占（15.8%），尤其適用于合并肝酶升高的患者。基于該結果，2025年國際抗癲癇聯盟（ILAE）指南已將司替戊醇列為Dravet綜合征的一線治療藥物，與丙戊酸、司替戊醇三聯方案成為新標準。

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