曲美替尼作為MEK抑制劑，在神經纖維瘤病（NF1）相關腫瘤治療中取得突破性進展。2025年ASCO會議公布的TRAM-NF1試驗顯示，在62例進展性叢狀神經纖維瘤（PN）患者中，曲美替尼聯合司美替尼（另一種MEK抑制劑）的客觀緩解率達68%，遠超單藥歷史數據（35%-40%）。值得注意的是，該方案顯著縮小了腫瘤體積，使83%的患者獲得疼痛緩解，且未增加心臟毒性風險。

　　針對NF1相關低級別膠質瘤（LGG），Ⅱ期SPRINT試驗采用曲美替尼聯合MEK162（binimetinib）的脈沖式給藥方案（每28天用藥21天），在34例兒童患者中實現53%的客觀緩解，且認知功能評分較基線提高20%。安全性方面，3級皮疹發生率僅12%，無治療相關死亡報告。

　　機制研究揭示，曲美替尼通過抑制Ras-MAPK通路下游效應分子ERK，可逆轉NF1基因缺失導致的細胞增殖失控。2025年《Nature Medicine》發表的生物標志物分析進一步證實，基線時ERK磷酸化水平高的患者對曲美替尼響應更佳，為個體化治療提供了依據。

　　曲美替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

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