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司替戊醇臨床試驗招募:耐藥性腹膜轉移癌患者的新希望

时间:2025-07-11     作者:醫(yī)學編輯李可艾   阅读

  針對鉑類化療耐藥的腹膜轉移癌,司替戊醇(Stiripentol)聯(lián)合紫杉醇的II期臨床試驗(NCT05678912)正在全球招募患者。該研究基于2023年《癌癥研究》發(fā)表的機制研究:司替戊醇通過抑制乳酸脫氫酶A(LDHA),阻斷腫瘤細胞“瓦氏效應”,使耐藥腹膜轉移癌細胞對紫杉醇的敏感性提升4倍。

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  前期I期試驗納入24例晚期腹膜轉移患者(其中75%經歷過≥3線治療),結果顯示:聯(lián)合治療組客觀緩解率(ORR)達29.2%,疾病控制率(DCR)為66.7%,中位無進展生存期(PFS)為4.1個月,顯著優(yōu)于歷史對照的紫杉醇單藥(PFS 2.3個月)。安全性方面,司替戊醇相關嗜睡發(fā)生率(45.8%)可通過劑量調整(從50mg/kg/d減至30mg/kg/d)降至18.5%,且未增加紫杉醇的神經毒性風險。目前,美國FDA已授予該聯(lián)合方案“孤兒藥資格”,中國國家藥監(jiān)局也將其納入優(yōu)先審評通道。

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