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菲達替尼在亞洲患者中的療效差異：真實世界研究时间：2025-07-10 作者：醫學編輯李可艾 阅读 亞洲骨髓纖維化患者因基因型差異，對菲達替尼的響應存在顯著異質性。一項覆蓋中日韓三國的真實世界研究顯示：
1. 劑量耐受性差異：亞洲患者因體重較輕（中位58kg vs 歐美72kg），需調整起始劑量至300mg/日以減少3-4級貧血（發生率從34%降至18%）和血小板減少（12%降至7%）。日本隊列中，劑量減半組（200mg/日）的24周脾臟體積縮小率與歐美400mg/日組相當（38% vs 36%）。 2. 基因突變影響：CALR突變型患者對菲達替尼的響應優于JAK2 V617F突變型。中國研究顯示，CALR突變患者24周癥狀緩解率達62%，較JAK2突變型提高20個百分點。此外，ASXL1共突變患者需更高劑量（400mg/日）才能達到同等療效。 3. 長期生存獲益：韓國注冊研究追蹤2年發現，菲達替尼治療組中位總生存期較羥基脲組延長11個月（42 vs 31個月），但合并TP53突變的患者無顯著獲益，提示需結合基因檢測制定個體化方案。
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