患者為70歲女性，慢性淋巴細胞白血病（CLL）診斷5年，既往接受伊布替尼治療2年，因3級房顫停藥。停藥后6個月疾病進展，淋巴結腫大（最大直徑5 cm），血常規示白細胞計數45×10⁹/L，淋巴細胞比例85%。基因檢測發現BTK C481S突變，符合三代BTK抑制劑治療指征。

　　治療經過

　　2024年8月，患者入組BRUIN研究，接受匹妥布替尼200 mg/日口服治療。治療2周后，頸部淋巴結直徑縮小至3 cm，白細胞計數降至20×10⁹/L。第4周復查時，淋巴結基本消失，白細胞計數恢復正常（8×10⁹/L），流式細胞術檢測外周血微小殘留病（MRD）陰性。治療期間未發生房顫復發，僅出現1級腹瀉（CTCAE），未影響治療。

　　療效與安全性

　　根據Lugano 2014標準，患者達到完全緩解（CR）。中位隨訪12個月，持續維持CR狀態，無進展生存期（PFS）未達到。安全性方面，未發生≥3級不良事件，與Ⅰ/Ⅱ期BRUIN研究結果一致（ORR 56.7%，中位PFS 7.4個月）。此外，患者未報告出血或高血壓加重，生活質量顯著改善（EORTC QLQ-C30評分從基線50分升至80分）。

　　匹妥布替尼作為非共價BTK抑制劑，通過可逆結合克服C481S突變導致的耐藥。本例中，患者快速達到CR，與BRUIN研究中位至緩解時間1.84個月相符。安全性方面，未發生房顫復發，提示藥物對心臟毒性較低，可能與非共價結合機制減少脫靶效應有關。此外，MRD陰性結果提示深度緩解，可能延長患者生存。對于BTK抑制劑耐藥患者，匹妥布替尼提供了有效的替代治療選擇，但需長期隨訪以評估耐藥機制及遠期療效。

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