腱鞘巨細胞瘤（TGCT）是一種罕見但可能引發關節功能受限的腫瘤，傳統治療以手術為主。然而，部分患者因腫瘤位置復雜、多發性病灶或手術風險過高而無法接受手術。2019年，FDA批準培西達替尼（商品名：Turalio）作為首個系統性治療藥物，用于無法手術或手術風險過高的癥狀性TGCT患者。該藥物通過靶向抑制集落刺激因子1受體（CSF1R），阻斷腫瘤細胞增殖信號，為患者提供了非手術選擇。

　　臨床試驗數據與療效對比

　　ENLIVEN研究：

　　該研究納入120例癥狀性TGCT患者，隨機分為培西達替尼組（61例）和安慰劑組（59例），主要終點為治療25周后的總緩解率（ORR）。

　　結果顯示，培西達替尼組ORR達38%（完全緩解率15%，部分緩解率23%），而安慰劑組為0%（P<0.0001），差異具有統計學意義。

　　在實現緩解的23例患者中，22例在隨訪6個月后仍維持緩解，13例隨訪12個月的患者均維持緩解≥12個月。

　　手術療效對比：

　　手術是TGCT的傳統治療方法，但對于多發性病灶或關節內廣泛浸潤的患者，手術可能無法完全切除腫瘤，且復發風險較高。

　　培西達替尼通過抑制腫瘤細胞增殖信號，可顯著縮小腫瘤體積，改善關節功能，且無需承擔手術風險。

　　適合藥物治療的患者特征

　　無法手術或手術風險過高：

　　腫瘤位于關節關鍵部位（如膝關節、髖關節），手術可能導致關節功能嚴重喪失。

　　患者存在嚴重基礎疾病（如心血管疾病、糖尿病），手術風險過高。

　　多發性病灶或廣泛浸潤：

　　影像學檢查顯示腫瘤呈多發性或廣泛浸潤，手術難以完全切除。

　　手術可能導致關節功能永久性損傷，患者更傾向于非手術治療。

　　拒絕手術或術后復發：

　　患者因個人原因拒絕手術，或既往接受手術后復發，需再次治療。

　　安全性與不良反應管理

　　常見不良反應：

　　培西達替尼治療中，最常見的不良反應（>20%）包括乳酸脫氫酶升高、AST/ALT升高、頭發顏色改變、疲勞、中性粒細胞減少等。

　　嚴重肝毒性風險需密切監測，治療期間需定期檢測肝功能指標。

　　不良反應管理：

　　根據不良反應嚴重程度，可暫停用藥、減量或永久停藥。

　　肝毒性分級管理：1級肝毒性暫停用藥，恢復至≤1級后恢復原劑量；2級肝毒性暫停用藥，恢復至≤1級后劑量減至200 mg每日兩次；3級及以上肝毒性需永久停藥。

　　培西達替尼為無法手術或手術風險過高的TGCT患者提供了有效的非手術治療選擇。其療效顯著，可顯著縮小腫瘤體積并改善關節功能，但需密切監測肝毒性等不良反應。對于多發性病灶、廣泛浸潤或拒絕手術的患者，培西達替尼是更優的治療選擇。

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