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移植物抗宿主病患者使用 貝舒地爾治療的安全性和有效性

时间:2025-07-02     作者:醫學編輯王明陽   阅读

  本次開展的是一項多中心、開放標簽的 II 期研究。研究對象為在中國接受過至少一種全身性治療的 cGVHD 患者,給予他們口服 200mg 的 貝舒地爾,每日一次。研究著重評估該藥在此類患者中的安全性、有效性以及藥代動力學特征。

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  研究設定的主要終點為總緩解率(ORR),研究者依據 2014 年美國國立衛生研究院達成的共識標準,對每一位患者的治療反應進行評估。該研究共納入 30 名患者,對其進行跟蹤隨訪,中位隨訪時長達到 12.9 個月。研究結果顯示,總緩解率(ORR)為 73.3%(95% 置信區間:54.1 - 87.7%),所有出現治療反應的患者均達到了部分反應的程度。在反應持續時間方面,反應者的中位 DOR 尚未達到;而中位 TTR 為 4.3 周(范圍:3.9 - 48.1 周)。

  從癥狀改善情況來看,有 15 例患者(占比 50.0%)在 LSS 評分較基線降低≥7 分這一指標上,實現了具有臨床意義的治療反應。在藥物劑量調整方面,分別有 56.7%(17 / 30)的患者減少了皮質類固醇的使用劑量,35.0%(7 / 20)的患者降低了 CNI 的劑量。

  在安全性方面,大多數治療期間出現的不良事件(TEAE)嚴重程度處于輕度至中度水平。其中,有 11 例患者(占比 36.7%)出現了≥3 級的 TEAE。在這些較嚴重的不良事件中,最為常見的是肺炎(n = 5,占比 16.7% )。

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