近日，血友病A和B治療領(lǐng)域迎來重大進(jìn)展——Hympavzi（marstacimab）的后期研究傳來積極頂線結(jié)果，為眾多患者帶來了新的治療希望。

　　第三階段BASIS試驗(yàn)聚焦于評估Hympavzi對患有抑制劑或抗體的成年和青少年血友病患者的作用。這些抑制劑或抗體能夠中和因子替代療法，使其失去療效，讓治療陷入困境。

　　令人振奮的是，該研究成功達(dá)到了主要終點(diǎn)。與按需治療相比，每周一次的Hympavzi預(yù)防性治療顯著降低了治療出血的年出血率（ABR），且這一降低具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床相關(guān)性。

　　在試驗(yàn)過程中，患者在12個(gè)月內(nèi)接受Hympavzi治療。而在前六個(gè)月的導(dǎo)入期，他們作為常規(guī)治療的一部分，接受按需靜脈注射旁路藥物治療。數(shù)據(jù)顯示，Hympavzi在12個(gè)月內(nèi)將ABR降低了93%，并且在所有與出血相關(guān)的次要終點(diǎn)上均表現(xiàn)出優(yōu)越性，包括自發(fā)性出血、關(guān)節(jié)出血、目標(biāo)關(guān)節(jié)出血和總出血等情況。

　　血友病是一種由凝血因子缺乏引起的罕見遺傳性血液疾病，全球有超過80萬人深受其害。患者不僅容易出現(xiàn)過度和長期出血的情況，還可能在未受傷時(shí)出現(xiàn)關(guān)節(jié)和肌肉自發(fā)性出血，進(jìn)而導(dǎo)致關(guān)節(jié)損傷，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。

　　Hympavzi是一種創(chuàng)新藥物，采用預(yù)充注射筆，患者可每周皮下注射一次。其獨(dú)特的作用機(jī)制在于減少TFPI（一種天然存在的、可防止血液過度凝結(jié)的蛋白質(zhì)）的含量，從而促進(jìn)凝血酶（一種對血液凝固至關(guān)重要的酶）的形成。

　　目前，該藥物已獲批用于治療無抑制劑的A型和B型血友病患者。然而，約有20%的A型血友病患者和3%的B型血友病患者，因體內(nèi)產(chǎn)生了VIII因子和IX因子的抑制劑，無法繼續(xù)接受因子替代療法。此次Hympavzi在3期試驗(yàn)中的出色表現(xiàn)，無疑為這部分患者帶來了新的治療曙光，有望填補(bǔ)當(dāng)前治療領(lǐng)域的空白，改善他們的健康狀況和生活質(zhì)量。

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