近日，卡博替尼獲美國FDA批準用于治療晚期胰腺神經內分泌腫瘤（pNET）及胰腺外神經內分泌腫瘤（epNET），為這類罕見腫瘤患者帶來新希望。此次批準基于關鍵臨床試驗數據，顯示卡博替尼可顯著延長患者無進展生存期（PFS），改善生活質量。

　　作用機制：卡博替尼是一種多靶點酪氨酸激酶抑制劑，可抑制VEGFR、MET、AXL等信號通路，阻斷腫瘤血管生成并誘導腫瘤細胞凋亡。這一特性使其在神經內分泌腫瘤治療中展現出獨特優勢，尤其適用于對傳統治療（如生長抑素類似物）耐藥的晚期患者。

　　臨床數據：在pNET患者中，卡博替尼組中位PFS達11.1個月，較安慰劑組延長近4個月；epNET患者中位PFS為13.8個月，顯著優于對照組。此外，卡博替尼可緩解腫瘤相關癥狀，如腹痛、腹瀉等，提升患者日常活動能力。

　　安全性與用藥建議：卡博替尼常見不良反應包括高血壓、手足綜合征、腹瀉等，多數為輕至中度，可通過劑量調整或對癥治療緩解。治療期間需定期監測血壓、肝功能等指標。FDA建議，卡博替尼應作為二線或后線治療選擇，適用于疾病進展或無法耐受其他治療的患者。

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