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一例激素難治性cGVHD患者經貝舒地爾治療后皮膚和肺部癥狀顯著改善的病例報告

时间:2025-05-26     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  本文報告一例35歲女性急性B淋巴細胞白血病患者,在異基因造血干細胞移植(allo-HSCT)后發生激素難治性慢性移植物抗宿主病(cGVHD),經貝舒地爾(Belumosudil)治療后皮膚和肺部癥狀顯著改善的病例。患者初治時皮膚NIH評分2分,肺部NIH評分2分,經貝舒地爾治療28天后,皮膚評分降至0分,肺部評分降至1分,療效評估達部分緩解(PR)。本文通過分析治療經過及療效數據,探討貝舒地爾在cGVHD中的臨床應用價值。

  慢性移植物抗宿主病;貝舒地爾;激素難治性;病例報告

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  1. 病例簡介

  患者,女,35歲,因“急性B淋巴細胞白血病”接受單倍體相合外周血干細胞移植。移植后15天出現急性GVHD(aGVHD),經糖皮質激素和蘆可替尼治療后緩解。移植后6個月,患者再次出現皮膚紅斑、脫屑及活動后呼吸困難,診斷為cGVHD(皮膚、肺部受累)。

  2. 治療經過

  一線治療

  患者接受蘆可替尼(20 mg每日2次)聯合潑尼松(20 mg每日1次)治療,但皮膚和肺部癥狀持續進展。

  二線治療

  2024年8月,患者開始接受貝舒地爾200 mg每日1次治療,潑尼松劑量逐漸減量至10 mg每日1次。

  療效評估

  基線(第0周):皮膚NIH評分2分,肺部NIH評分2分,FEV1 65%預測值。

  第2周:皮膚紅斑和脫屑明顯減輕,FEV1升至70%預測值。

  第4周:皮膚NIH評分降至0分,肺部NIH評分降至1分,FEV1升至80%預測值,療效評估達PR。

  安全性評估

  患者僅出現1級肝酶升高,未發生感染或出血等嚴重不良反應。

  3.

  貝舒地爾的療效優勢

  ROCKstar研究顯示,貝舒地爾在cGVHD患者中的ORR達76%,皮膚和肺部ORR分別為37%和52%。本例患者的療效與臨床研究結果一致,尤其對肺部纖維化的顯著改善,提示其抗炎和抗纖維化雙重作用機制。

  安全性管理

  貝舒地爾的常見不良反應為肝酶升高和貧血,通常可通過劑量調整或對癥處理緩解。本例患者未發生嚴重不良反應,表明其安全性良好。

  貝舒地爾在本例激素難治性cGVHD患者中展現出顯著的皮膚和肺部癥狀改善,尤其是對肺部纖維化的控制。其高效性和安全性為cGVHD患者提供了新的治療選擇,未來需進一步探索其在多器官受累患者中的應用。

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