普拉替尼作為全球首款獲批的高選擇性RET抑制劑，在甲狀腺癌治療領域展現出突破性療效。截至2025年，該藥已在中國、美國等國家獲批用于治療RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）及RET融合陽性甲狀腺癌，成為精準治療的重要選擇。

　　適應癥與機制：

　　普拉替尼的核心靶點為RET基因變異，包括RET突變型MTC（占比遺傳型MTC的95%、散發型MTC的80%以上）及RET融合陽性甲狀腺癌。其通過特異性抑制RET激酶活性，阻斷MAPK/PI3K-AKT信號通路，抑制腫瘤細胞增殖并誘導凋亡。

　　療效數據：

　　甲狀腺髓樣癌：ARROW研究顯示，初治患者客觀緩解率（ORR）達73%，中位緩解持續時間（DoR）超100個月；經治患者ORR為60%，中位PFS達9.1個月。一名42歲女性患者確診MTC伴肝轉移后，接受普拉替尼治療6個月，腫瘤縮小70%，CEA水平從1200 ng/mL降至正常。

　　甲狀腺癌（放射性碘難治）：ORR達89%，中位PFS未達終點，部分患者實現長期無進展生存。

　　腦轉移控制：對于合并腦轉移的RET融合陽性甲狀腺癌患者，顱內ORR達56%，顱內病灶控制率91%，顯著優于傳統化療。

　　長期生存與安全性：

　　生存獲益：MTC患者3年總生存率（OS）達82%，5年OS率突破60%；甲狀腺癌患者3年OS率達89%。

　　安全性：3-4級不良反應發生率32%，以高血壓（17%）、中性粒細胞減少（13%）為主，多可通過劑量調整（如減量至300mg/日）或對癥處理控制。心臟毒性（如QTc間期延長）發生率不足5%，優于多激酶抑制劑。

　　指南推薦與患者選擇：

　　NCCN指南明確推薦普拉替尼用于RET突變型MTC的一線治療及RET融合陽性甲狀腺癌的二線治療。對于體力狀態評分（ECOG）≤2分、無嚴重心臟疾病的患者，普拉替尼的療效顯著優于傳統化療或血管生成抑制劑。

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