普拉替尼（PRL），由Blueprint Medicines Corporation開(kāi)發(fā)，是一種高效、選擇性的轉(zhuǎn)染過(guò)程中重排（RET）抑制劑，旨在靶向治療攜帶RET融合或突變的實(shí)體瘤，包括非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、甲狀腺乳頭狀癌（PTC）和甲狀腺髓樣癌（MTC）。

　　2020年9月4日：美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（USFDA）加速批準(zhǔn)PRL（商品名GAVRETO™），用于治療轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性NSCLC。

　　2020年12月1日：PRL在美國(guó)的適應(yīng)癥更新，擴(kuò)展至晚期和轉(zhuǎn)移性RET突變的MTC和PTC。

　　2021年11月19日：歐盟委員會(huì)授予PRL有條件上市許可，用于治療未接受過(guò)RET抑制劑治療的RET融合陽(yáng)性晚期NSCLC成人患者。

　　化學(xué)與研發(fā)

　　化學(xué)特性：PRL的化學(xué)結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)確保了其對(duì)RET激酶的高選擇性和抑制能力。

　　合成研發(fā)：通過(guò)化學(xué)合成方法優(yōu)化生產(chǎn)流程，確保藥物的穩(wěn)定性和生物利用度。

　　作用機(jī)制與耐藥性

　　作用機(jī)制：PRL通過(guò)抑制RET激酶活性，阻止下游信號(hào)通路的激活，從而抑制腫瘤細(xì)胞的增殖和生存。

　　耐藥性：研究PRL耐藥的RET突變體，揭示其結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)，為開(kāi)發(fā)下一代RET抑制劑提供指導(dǎo)。

　　藥代動(dòng)力學(xué)與藥效學(xué)

　　藥代動(dòng)力學(xué)：PRL的吸收、分布、代謝和排泄特性，以及其在體內(nèi)的藥代動(dòng)力學(xué)行為。

　　藥效學(xué)：PRL對(duì)RET陽(yáng)性腫瘤的療效評(píng)估，包括無(wú)進(jìn)展生存期和總生存期的改善。

　　不良反應(yīng)與監(jiān)管狀態(tài)

　　不良反應(yīng)：PRL可能引起的副作用，包括但不限于消化道不適、高血壓、肝功能異常等。

　　監(jiān)管狀態(tài)：全球范圍內(nèi)的批準(zhǔn)情況，包括加速批準(zhǔn)、有條件上市許可等。

　　普拉替尼（PRL）作為首個(gè)獲批用于治療RET融合或突變實(shí)體瘤的藥物，代表了精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的重要進(jìn)展。其研發(fā)歷程、作用機(jī)制、臨床應(yīng)用以及對(duì)耐藥性的研究，為未來(lái)治療攜帶RET異常的癌癥提供了新的希望和方向。

　　普拉替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購(gòu)買，可自行出國(guó)就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來(lái)獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。