研究背景與目的

　　轉染過程中重排（RET）基因改變是甲狀腺癌中可靶向的致癌驅動因素。之前的研究已經(jīng)表明，選擇性RET抑制劑pralsetinib在晚期/轉移性RET改變的甲狀腺癌患者中顯示出臨床活性和可管理的安全性。本研究旨在提供ARROW研究的更新分析，包括更多的患者和更長的隨訪時間，以進一步評估pralsetinib的療效和安全性。

　　方法

　　本研究納入了晚期/轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）或RET融合陽性甲狀腺癌的成年患者，他們開始接受口服pralsetinib 400 mg每日一次的治療。主要終點是盲法獨立中心審查（根據(jù)RECIST v1.1）的總體緩解率（ORR）和安全性。次要終點包括緩解持續(xù)時間（DoR）、無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）。反應在三組基線可測量疾病患者中進行了評估，包括既往接受過卡博替尼和/或凡德他尼（C/V）的RET突變MTC患者、未接受過治療的RET突變MTC患者，以及既往接受過全身治療（包括放射性碘）的RET融合陽性甲狀腺癌患者。患者報告結局（PROs）作為探索性終點被評估。

　　主要結果

　　ORR：在既往接受過C/V治療的RET突變MTC患者中，ORR為55.7%（95%CI：42.4-68.5）；在初治RET突變MTC患者中，ORR為77.4%（95%CI：65.0-87.1）；在既往接受過全身治療的RET融合陽性甲狀腺癌患者中，ORR為90.9%（95%CI：70.8-98.9）。

　　DoR和PFS：在RET突變MTC患者且既往接受過C/V治療的組中，中位DoR和中位PFS均為25.8個月；在初治RET突變MTC患者中，中位DoR和中位PFS均未達到；在既往接受過全身治療的RET融合陽性甲狀腺癌患者中，中位DoR為23.6個月，中位PFS為25.4個月。

　　安全性：在RET改變的甲狀腺癌安全人群（N=175）中，97.1%的患者報告了治療相關不良事件（TRAE）；這些事件導致5.7%的患者停藥和52.6%的患者劑量減少。有1例（0.6%）患者死于TRAE。患者報告結局（PROs）在pralsetinib治療后改善或保持穩(wěn)定。

　　結論

　　在ARROW研究的更新分析中，pralsetinib在晚期/轉移性RET改變的甲狀腺癌患者中繼續(xù)顯示出深度和持久的臨床活性，同時具有可控的安全性。這些結果進一步支持pralsetinib作為RET改變甲狀腺癌患者的有效治療選擇。

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