PATHWAY研究是一項針對HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的國際、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期研究，旨在評估哌柏西利聯合他莫昔芬治療的療效和安全性。

　　研究設計：PATHWAY研究采用隨機、雙盲、安慰劑對照的設計，以1:1的比例將患者隨機分配至哌柏西利聯合他莫昔芬組或安慰劑聯合他莫昔芬組。

　　患者群體：納入未接受過CDK4/6抑制劑或他莫昔芬治療（或完成他莫昔芬輔助治療后超過12個月出現疾病進展）的HR+/HER2-晚期乳腺癌女性患者。

　　治療方案：哌柏西利組接受哌柏西利125mg/天（28天/周期，D1-D21）聯合他莫昔芬20mg/天連續治療；安慰劑組接受安慰劑聯合他莫昔芬相同劑量治療。絕經前/圍絕經期患者同時接受戈舍瑞林治療進行卵巢抑制。

　　研究終點：主要終點為研究者評估的無進展生存期（PFS），次要終點包括總生存期（OS）、客觀緩解率（ORR）、臨床獲益率（CBR）及安全性等。

　　研究結果

　　患者基線特征：共納入184例患者，其中哌柏西利組91例，安慰劑組93例。兩組間基線特征基本平衡。

　　PFS：中位隨訪時間為40.9個月時，研究者評估的哌柏西利組中位PFS為24.4個月，安慰劑組為11.1個月（HR=0.60，P=0.002）。

　　盲法獨立中心審查（BICR）評估的中位PFS方面，哌柏西利組為35.0個月，安慰劑組為12.9個月（HR=0.44，P=0.007）。

　　亞組分析顯示，除部分骨轉移患者外，哌柏西利各亞組的PFS均優于安慰劑組。

　　在絕經前/圍絕經期和絕經后亞組中，哌柏西利組的PFS均顯著延長。

　　在一線和二線ET亞組中，哌柏西利組的中位PFS也均優于安慰劑組。

　　OS：哌柏西利組和安慰劑組均未達到中位OS，但早期OS數據提示哌柏西利聯合他莫昔芬具有OS獲益的趨勢（HR=0.73）。

　　ORR：哌柏西利組的ORR更高，為44.0%，安慰劑組為28.0%。在患有可測量疾病的患者中，哌柏西利組的臨床反應率也更高。

　　CBR：與安慰劑組相比，哌柏西利組的CBR更高（75.8% vs 61.3%）。

　　安全性：哌柏西利組的中位治療持續時間長于安慰劑組。

　　哌柏西利組中，有67.0%的患者至少經歷過1次劑量減少，最常見的原因是中性粒細胞減少和白細胞減少。

　　哌柏西利組中報告的不良事件（AE）和3/4級AE的發生率均高于安慰劑組，但發熱性中性粒細胞減少和死亡病例均未報告。

　　PATHWAY研究達到了其主要終點，證明與安慰劑聯合他莫昔芬相比，無論絕經狀態或一線和二線ET治療，接受哌柏西利聯合他莫昔芬治療的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者顯著改善了PFS。盡管OS結果尚不成熟，但早期OS數據提示哌柏西利聯合他莫昔芬具有OS獲益的趨勢。這一研究結果為HR+/HER2-晚期乳腺癌患者提供了新的治療選擇，并有望改善患者的預后。

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