關(guān)于貝祖替凡（Belzutifan，商品名：Welireg）針對VHL疾病相關(guān)腫瘤和晚期透明細(xì)胞腎細(xì)胞癌（ccRCC）在歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）獲得積極評價(jià)的情況，以下是對相關(guān)信息的歸納：

　　一、CHMP的積極評價(jià)與建議

　　評價(jià)內(nèi)容：CHMP發(fā)布了積極意見，建議有條件批準(zhǔn)Belzutifan作為單一療法，用于治療需要治療的VHL疾病相關(guān)腫瘤的成年患者，包括局限性腎細(xì)胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET），以及晚期ccRCC患者。

　　患者群體：主要針對VHL疾病相關(guān)腫瘤的成年患者，以及接受多種療法后病情進(jìn)展的晚期ccRCC成年患者。

　　審查與決策：歐盟委員會（EC）目前正在審查歐盟營銷授權(quán)的建議，最終決定預(yù)計(jì)將于2025年第一季度做出。

　　二、支持CHMP評價(jià)的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

　　LITESPARK-004試驗(yàn)

　　試驗(yàn)設(shè)計(jì)：單臂、開放標(biāo)簽，入組了VHL疾病相關(guān)RCC患者、CNS血管母細(xì)胞瘤患者和pNET患者，每日口服120 mg Belzutifan直至疾病進(jìn)展或出現(xiàn)不可接受的毒性。

　　主要終點(diǎn)：根據(jù)獨(dú)立審查委員會評估的RECIST 1.1標(biāo)準(zhǔn)的客觀緩解率（ORR）。

　　關(guān)鍵數(shù)據(jù)：

　　VHL相關(guān)RCC患者（n=61）的ORR為49%，所有患者均為部分緩解，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）未達(dá)到，56%的響應(yīng)者保持響應(yīng)至少12個(gè)月。

　　CNS血管母細(xì)胞瘤患者（n=24）的ORR為63%，中位DOR未達(dá)到，73%的響應(yīng)者保持響應(yīng)至少12個(gè)月。

　　pNET患者（n=12）的ORR為83%，中位DOR未達(dá)到，一半的響應(yīng)者保持響應(yīng)至少12個(gè)月。

　　不良反應(yīng)：15%的患者發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)，常見事件包括貧血、缺氧、過敏反應(yīng)等。

　　LITESPARK-005試驗(yàn)

　　試驗(yàn)設(shè)計(jì)：開放標(biāo)簽，納入了使用PD-1或PD-L1抑制劑和VEGF TKI治療后病情進(jìn)展的晚期ccRCC患者（n=746），隨機(jī)分配接受Belzutifan或依維莫司治療。

　　主要終點(diǎn)：無進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）。

　　關(guān)鍵數(shù)據(jù)：

　　Belzutifan組與依維莫司組相比，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了25%，中位PFS分別為5.6個(gè)月和5.6個(gè)月，ORR分別為22%和4%。

　　Belzutifan組的客觀緩解率（ORR）為22%，其中完全緩解（CR）率為3%，部分緩解（PR）率為19%。

　　不良反應(yīng)：38%的Belzutifan治療患者發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)，包括缺氧、貧血、肺炎等。

　　三、Belzutifan的監(jiān)管批準(zhǔn)與前景

　　FDA批準(zhǔn)：基于LITESPARK-004和LITESPARK-005試驗(yàn)的結(jié)果，Belzutifan已于2021年8月獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療VHL疾病相關(guān)腫瘤的成年患者，并于2023年12月獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療晚期ccRCC患者。

　　市場地位：如果獲得歐盟批準(zhǔn)，Belzutifan將成為EU中首個(gè)可用于VHL疾病相關(guān)腫瘤和晚期ccRCC患者的口服HIF-2α抑制劑。

　　Belzutifan在治療VHL疾病相關(guān)腫瘤和晚期ccRCC方面展現(xiàn)出了顯著的臨床療效，得到了CHMP的積極評價(jià)。隨著監(jiān)管審批的推進(jìn)，Belzutifan有望為這些患者群體帶來新的治療選擇和希望。

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