2025年5月，默沙東HIF-2α抑制劑貝祖替凡（商品名：維利瑞®）正式在中國獲批，用于治療Von Hippel-Lindau（VHL）病相關腎細胞癌（RCC）、中樞神經系統（CNS）血管母細胞瘤及胰腺神經內分泌腫瘤（pNET），標志著中國VHL病治療進入精準靶向時代。

　　VHL病是一種罕見的常染色體顯性遺傳病，由VHL基因突變引發，患者常因多器官腫瘤導致壽命縮短至62歲左右。貝祖替凡通過特異性抑制HIF-2α，阻斷其與HIF-1β的相互作用，從而抑制腫瘤生長。中國臨床試驗數據顯示，腎細胞癌患者的客觀緩解率達83%，中樞神經系統血管母細胞瘤緩解率達60%，且安全性可控。

　　與傳統手術相比，貝祖替凡可顯著降低手術頻率。一項長期隨訪顯示，用藥患者年均手術次數從2.1次降至0.3次，生活質量評分提升40%。但需注意，視網膜血管母細胞瘤等病變仍需手術干預，未來需探索聯合治療策略。

　　目前，貝祖替凡已納入多地惠民保目錄，患者年治療費用從最初的48萬元降至12萬元以下。

　　貝祖替凡仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。