希佩爾-林道綜合征（VHL綜合征）是一種罕見的常染色體顯性遺傳病，由VHL基因突變引起，患者易發生腎細胞癌（RCC）、中樞神經系統（CNS）血管母細胞瘤及胰腺神經內分泌腫瘤（pNET）。貝組替凡作為全球首個獲批的HIF-2α抑制劑，通過阻斷HIF-2α轉錄活性，為VHL綜合征相關腫瘤的治療提供了突破性方案。近期發布的LITESPARK-004研究長期隨訪數據進一步驗證了其療效與安全性。

　　長期療效數據

　　LITESPARK-004是一項多中心、開放標簽的Ⅱ期臨床試驗，納入61例VHL綜合征相關RCC患者，中位隨訪時間達49.9個月。結果顯示，貝組替凡治療的客觀緩解率（ORR）為67%，其中11%達到完全緩解（CR），56%達到部分緩解（PR）。中位緩解持續時間（DOR）未達到，56%的應答者緩解持續時間≥12個月。在CNS血管母細胞瘤患者中，ORR為48%，CR率為8%；在胰腺神經內分泌腫瘤患者中，ORR高達91%，CR率為50%。總體人群的中位無進展生存期（PFS）為49.8個月，預計42個月PFS率為79%。

　　手術干預需求降低

　　研究顯示，貝組替凡顯著延遲或減少了手術干預需求。在基線時，97%的患者曾接受過至少一次VHL病相關手術，而治療后，僅7%的患者因病情進展需要手術。這一結果表明，貝組替凡可通過系統治療控制多器官腫瘤，避免頻繁手術對患者生活質量的影響。

　　安全性與耐受性

　　長期隨訪中，貝組替凡的安全性數據與短期研究一致。最常見的各級別不良反應包括貧血（89%）、疲勞（66%）、頭暈（25%）和惡心（25%）。3級不良反應包括貧血（11%）、疲勞（5%）和缺氧（2%）。未報告4級或5級不良反應。21%的患者因不良反應中斷治療，16%的患者減少劑量。值得注意的是，長期治療未出現新的安全性信號，表明貝組替凡的耐受性良好。

　　生活質量改善

　　患者報告的生活質量（QoL）數據顯示，貝組替凡治療顯著改善了患者的體能狀態和心理健康。EORTC QLQ-C30評分顯示，患者在軀體功能、角色功能及社會功能方面的得分較基線顯著提高。此外，患者因腫瘤相關癥狀（如疼痛、乏力）的就診次數減少，進一步體現了治療對生活質量的積極影響。

　　臨床意義與未來方向

　　貝組替凡的長期隨訪數據證實了其在VHL綜合征管理中的核心地位。對于多器官受累的患者，貝組替凡可作為一線系統治療選擇，延遲手術干預，改善生活質量。目前，貝組替凡正在探索與其他靶向藥物（如卡博替尼）或免疫治療的聯合策略，以進一步提高療效。此外，針對HIF-2α耐藥突變的研究也將為患者提供更精準的治療選擇。

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