中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)貝祖替芬（Welireg，通用名：貝組替凡，Belzutifan）用于治療VHL相關(guān)的腎細(xì)胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET）的相關(guān)信息：

　　NMPA批準(zhǔn)貝祖替芬用于治療VHL相關(guān)腫瘤

　　批準(zhǔn)時間：未具體提及，但根據(jù)內(nèi)容推測為近期。

　　適應(yīng)癥：用于治療需要治療相關(guān)的腎細(xì)胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET）的VHL成年患者，這些患者不需要立即手術(shù)。

　　監(jiān)管背景：這是全球第17次批準(zhǔn)貝祖替芬用于治療這些疾病的患者，也是NMPA首次批準(zhǔn)該藥物用于此類適應(yīng)癥。

　　臨床試驗支持

　　LITESPARK-004 2期試驗：

　　VHL相關(guān)腎細(xì)胞癌患者：尚未達到（范圍，2.8+至22.3+個月）

　　VHL相關(guān)CNS血管母細(xì)胞瘤患者：尚未達到（范圍，3.7+至22.3+個月）

　　VHL相關(guān)pNET患者：尚未達到（范圍，10.8+至19.4+個月）

　　VHL相關(guān)腎細(xì)胞癌患者：49%（95% CI，36%-62%）

　　VHL相關(guān)CNS血管母細(xì)胞瘤患者：63%（95% CI，41%-81%）

　　VHL相關(guān)pNET患者：83%（95% CI，52%-98%）

　　ORR（客觀緩解率）：

　　中位緩解持續(xù)時間（DOR）：

　　其他數(shù)據(jù)：在VHL相關(guān)腎細(xì)胞癌患者中，30名有反應(yīng)的患者中有17名維持了至少12個月的反應(yīng)；在VHL相關(guān)CNS血管母細(xì)胞瘤患者中，73%的應(yīng)答者維持應(yīng)答至少12個月；在VHL相關(guān)pNET患者中，50%的應(yīng)答者維持應(yīng)答至少12個月。

　　藥物機制與特點

　　作用機制：貝祖替芬是一種缺氧誘導(dǎo)因子2α（HIF-2α）抑制劑，通過阻斷HIF-2α與HIF-1β的結(jié)合，抑制下游的致癌信號通路。這一機制在VHL相關(guān)腫瘤的治療中顯示出獨特的作用。

　　藥物特點：口服給藥，每日一次，直至出現(xiàn)不可接受的毒性、疾病進展或患者停藥。

　　安全性與耐受性

　　不良反應(yīng)：在LITESPARK-004試驗中，所有CNS血管母細(xì)胞瘤患者均出現(xiàn)任何級別的不良反應(yīng)（AE），其中46%的患者出現(xiàn)3至5級AE。最常見的任何級別AE包括貧血、疲勞、頭暈、頭痛、惡心和呼吸困難。

　　嚴(yán)重不良事件：發(fā)生率較低，但仍有部分患者出現(xiàn)嚴(yán)重AE和治療相關(guān)嚴(yán)重AE。

　　FDA批準(zhǔn)情況

　　首次批準(zhǔn)：2021年8月，貝祖替芬獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于治療不需要立即手術(shù)的VHL相關(guān)腎細(xì)胞癌、CNS血管母細(xì)胞瘤或pNET患者。

　　后續(xù)批準(zhǔn)：2023年12月，貝祖替芬獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療既往接受PD-1或PD-L1抑制劑和VEGF TKI治療后的晚期RCC患者。

　　未來展望

　　持續(xù)研究：貝祖替芬目前正在晚期腎細(xì)胞癌和其他腫瘤類型中作為單一療法和聯(lián)合治療方案進行進一步研究。

　　患者獲益：隨著貝祖替芬在不同適應(yīng)癥中的獲批和應(yīng)用，將為更多患者帶來新的治療選擇和希望。

　　總的來說，NMPA批準(zhǔn)貝祖替芬用于治療VHL相關(guān)腫瘤是基于多項臨床試驗的支持，該藥物在延長患者生存期、控制疾病進展方面顯示出顯著的療效，并且安全性可控。

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