VHL病患者因VHL基因失活及轉(zhuǎn)錄因子缺氧誘導(dǎo)因子2α（HIF-2α）的持續(xù)激活，面臨較高的腎細胞癌風(fēng)險。針對這一難題，一項研究深入評估了HIF-2α抑制劑——貝組替凡（Belzutifan，商品名Welireg，研發(fā)代號MK-6482，曾用名PT2977）在VHL病相關(guān)腎細胞癌患者中的治療有效性和安全性。

　　該研究采用每日口服120mg貝組替凡的方案，以客觀緩解（包括完全緩解和部分緩解）作為主要療效終點。這一終點由獨立的中央放射學(xué)審查委員會依據(jù)實體瘤療效評估標準1.1版嚴格評定。

　　經(jīng)過中位隨訪時間21.8個月（范圍20.2至30.1個月）的觀察，結(jié)果顯示，49%（95%置信區(qū)間為36%至62%）的腎細胞癌患者獲得了客觀緩解。此外，該藥物在胰腺病變患者中的緩解率高達77%（61名患者中的47名），在中樞神經(jīng)系統(tǒng)血管母細胞瘤患者中的緩解率為30%（50名患者中的15名）。特別值得一提的是，對于12名視網(wǎng)膜血管母細胞瘤患者的16只眼睛，在基線評估時全部顯示改善，改善率高達100%。

　　然而，治療過程中也伴隨著一些不良事件。最常見的不良事件為貧血（90%的患者）和疲勞（66%的患者）。此外，有7名患者因各種原因停止了治療：其中4名患者自愿停止，1名患者因治療相關(guān)的1級頭暈而停止，1名患者因研究者評估的疾病進展而停止，還有1名患者因芬太尼的急性毒性作用而不幸去世。

　　總體而言，貝組替凡主要與1級和2級不良事件相關(guān)，且在與VHL病相關(guān)的腎細胞癌以及非腎細胞癌腫瘤患者中均展現(xiàn)出了治療活性。這一研究結(jié)果為VHL病相關(guān)腎細胞癌患者提供了新的治療選擇，并為其臨床應(yīng)用提供了有力的證據(jù)支持。

　　貝組替凡仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗，能夠為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。