Belzutifan（貝組替凡）作為一種創新藥物，在治療與遺傳性疾病Von Hippel-Lindau（VHL）相關的腫瘤方面展現出了顯著的臨床療效。以下是對該藥物適應癥、臨床療效及副作用的介紹：

　　一、適應癥

　　貝組替凡特別適用于治療VHL成年患者中的相關腎細胞癌（RCC）、中樞神經系統（CNS）血管母細胞瘤或胰腺神經內分泌腫瘤（pNET），尤其適用于那些無需立即手術治療的患者。這一適應癥的確立為VHL患者提供了一種新的、非手術的治療選擇。

　　二、臨床療效

　　顯著縮小腫瘤：在一項小型臨床試驗中，61名VHL患者每天服用一次貝組替凡。經過18個月的跟蹤觀察，49%的參與者實現了部分緩解，腫瘤顯著縮小，并且這種縮小效果隨著時間的推進而持續。

　　長期療效：大部分實現部分緩解的腫瘤患者在一年后仍然保持著療效，這表明貝組替凡具有持久的抗腫瘤作用。

　　廣泛適用性：貝組替凡不僅對腎臟腫瘤有效，還能縮小胰腺、大腦/脊柱以及眼部的VHL相關腫瘤，顯示了其廣泛的適用性。

　　三、副作用與耐受性

　　輕微副作用：貝組替凡的耐受性相對較好，常見的輕微副作用包括疲勞、頭痛、頭暈和惡心。這些副作用通常不會對患者的日常生活產生嚴重影響。

　　貧血：雖然貝組替凡的副作用相對輕微，但約有90%的患者經歷了貧血這一狀況。這可能是由于藥物對造血系統的影響所致，需要患者在治療期間密切關注血常規指標，并在必要時接受相應的治療。

　　貝組替凡在治療VHL相關腫瘤方面展現出了顯著的臨床療效和相對較好的耐受性，為VHL患者提供了一種新的治療選擇。

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