RET致癌變異是甲狀腺癌治療中的重要靶點。為了評估普拉替尼（一種高效選擇性RET抑制劑）對RET變異甲狀腺癌患者的安全性和抗腫瘤活性，開展了一項名為ARROW的1/2期開放性研究。

　　該研究在全球13個國家/地區的71個社區和醫院環境中進行，招募了18歲或以上的RET變異局部晚期或轉移性實體瘤患者。這些患者包括RET突變型髓樣甲狀腺癌和RET融合陽性甲狀腺癌，且東部腫瘤協作組體能狀態評分為0-2（后限制為0-1）。研究的主要終點是評估每日一次口服400毫克普拉替尼直至病情進展、不耐受、撤回同意或研究者決定的患者的總體緩解率（ORR）和安全性。

　　在2017年3月17日至2020年5月22日期間，共招募了122名RET突變型髓樣甲狀腺癌患者和20名RET融合陽性甲狀腺癌患者。在療效分析的入組截止時間前接受普拉替尼治療且基線疾病可測量的患者中，未接受過治療的RET突變型髓樣甲狀腺癌患者的總緩解率為71%，之前接受過卡博替尼或凡德他尼或兩者兼用治療的患者的總緩解率為60%，RET融合陽性甲狀腺癌患者的總緩解率為89%。

　　此外，研究還評估了普拉替尼的安全性。在RET變異甲狀腺癌患者中，常見（≥10%）的3級及以上治療相關不良事件包括高血壓、中性粒細胞減少癥、淋巴細胞減少癥和貧血癥。21名患者（15%）報告了嚴重的治療相關不良事件，其中最常見的是肺炎。5名患者（4%）因治療相關事件而停藥，1名患者（1%）因治療相關不良事件死亡。

　　綜上，普拉替尼是一種針對RET改變的甲狀腺癌患者的新型、耐受性良好、有效的每日一次口服治療選擇。該研究的結果為晚期或轉移性RET變異甲狀腺癌患者提供了新的治療希望。

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