FDA已授予cambritaxestat（IOA-289）孤兒藥資格，作為胰腺癌患者的潛在治療選擇。

　　該口服制劑抑制細胞外酶自分泌運動因子（ATX），該酶將溶血磷脂酰膽堿轉化為溶血磷脂酸（LPA），溶血磷脂酸是一種生物活性磷脂，可促進多種疾病相關細胞的增殖、遷移和存活。臨床前數據表明，cambritaxestat可以阻礙癌細胞的生長和增殖，增強免疫細胞進入腫瘤的能力，并有助于防止纖維化的發展。

　　作為1/2期研究（NCT05586516）的一部分，正在轉移性胰腺癌患者中探索單獨使用ATX抑制劑以及與吉西他濱和白蛋白結合型紫杉醇（Abraxane）聯合使用的安全性和耐受性。該試驗目前正在招募。

　　盡管近年來胰腺癌患者的生存率有所提高，但5年后仍僅為13％。cambritaxestat這一孤兒藥資格將加速進入臨床的目標，為選擇有限的患者提供新的治療方法。

　　最近發表在《實驗與臨床癌癥研究雜志》上的一項研究中，研究人員著手評估不同胃腸道（GI）道腫瘤細胞系中的cambritaxestat，以深入了解該藥物對細胞活力和運動性的影響。3該藥物是能夠抑制2D和3D體外模型中胃腸道腫瘤細胞系的生長和遷移。此外，發現該效果具有劑量依賴性，在不含胎牛血清的培養基中達到最高功效。還發現用該試劑處理可導致所有測試細胞系中幾種促凋亡蛋白的表達更高。

　　這項開放標簽、劑量遞增、1b期研究正在招募經組織學或細胞學證實的轉移性不可切除胰腺腺癌患者，這些患者年齡至少為18歲，具有根據RECISTv1.1標準可測量的疾病，且ECOG體能狀態為0或1.4之前接受過系統治療的患者不符合資格。

　　關鍵的排除標準包括已知的活動性中樞神經系統轉移和/或癌性腦膜炎、研究研究者確定有臨床意義的異常心電圖病史或存在、或其他已知的正在進展或需要積極治療的惡性腫瘤。

　　從第0周期的第1天開始，每日兩次口服坎布里他賽他。從第1周期的第1天開始，在4周周期中每周靜脈注射吉西他濱和白蛋白結合型紫杉醇，持續3周。

　　該研究的主要結果指標是檢查治療引起的不良反應。關鍵的次要結果測量包括檢查藥物的峰值血漿濃度、最低觀察到的血漿濃度、終末消除半衰期、最大觀察到的血漿濃度的時間以及從零時間到最后可量化濃度時間的血漿濃度-時間曲線下的面積或外推至無窮大。

　　研究人員還以總體緩解率、疾病控制率、緩解持續時間、無進展生存期和總體生存期的形式評估CA19-9水平相對于基線、藥效學和初步療效的變化。

　　該試驗的預計入組人數為24名患者，預計初步完成時間為2024年12月。

　　海得康是一個專注于藥品信息和服務的平臺。若您想了解其他藥品的上市狀態、仿制藥版本或是價格，都可以通過海得康的客服尋求幫助。注意，藥品信息往往涉及深入的醫療知識，對于藥品的用法、劑量和可能產生的副作用等，我們建議您咨詢專業醫生或藥師。海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。本站圖片來源于網絡，侵權請聯系刪除。