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FDA已授予QN-302孤兒藥稱號,用于治療胰腺癌患者

时间:2023-01-13     作者:海得康醫學編輯劉曉曦【原创】   阅读

  FDA已授予QN-302(前身為SOP1812)孤兒藥稱號,用于治療胰腺癌患者。

  QN-302是一種潛在的同類首創的小分子選擇性轉錄抑制劑,與G-四鏈體(G4)具有強結合親和力,與正常細胞相比,G-四鏈體在癌細胞中普遍存在。通過這種結合,該藥物可能有助于穩定G4以防止解旋,從而減少癌細胞增殖。

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  QN-302的臨床前體外和體內研究表明,G4穩定性可能導致靶基因表達的抑制并抑制多種癌癥的細胞生長,包括前列腺癌、肉瘤、胃腸道間質瘤和胰腺導管腺癌,這代表98%的胰腺癌。

  這些研究的結果已在去年AACR的第8屆胰腺癌特別會議上公布。

  在一項研究中,QN-302被證明是安全的,在MIA-PaCa2胰腺癌小鼠模型中顯示治療劑量對心臟和神經功能的關鍵受體沒有影響。此外,與安慰劑相比,QN-302不影響心臟或腎臟組織,對心率也沒有顯著影響。

  在評估該藥物作用機制的第二份海報展示中,研究人員證明QN-302靶向S100P基因并下調體內MIA-PACA2異種移植模型中抗胰腺癌的表達。

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