3％至4％的非小細胞肺癌（NSCLC）患者發生剪接位點突變，導致致癌驅動因子MET中外顯子14的轉錄丟失。評估特泊替尼tepotinib（一種高選擇性MET抑制劑）在該患者群體中的療效和安全性。

　　這項開放標簽的2期研究中，對確診為MET外顯子14跳躍突變的晚期或轉移性NSCLC患者每天一次給予tepotinib（劑量為500mg）。主要終點是經過至少9個月隨訪的患者通過獨立審查得出的客觀反應。還根據液體活檢或組織活檢是否檢測到MET外顯子14跳躍突變的存在來分析反應。

　　截至2020年1月1日，共有152名患者接受了特泊替尼治療，其中99名患者至少隨訪了9個月。獨立審查的反應率為46％，聯合活檢組的中位反應持續時間為11.1個月。液體活檢組66名患者的緩解率為48％，組織活檢組60名患者的緩解率為50％；根據這兩種方法，有27名患者獲得了陽性結果。研究者評估的緩解率為56％，無論既往是否接受過針對晚期或轉移性疾病的治療，緩解率都相似。28％的患者報告了研究人員認為與特泊替尼治療相關的3級或更高級別的不良事件，其中包括7％的外周水腫。不良事件導致11％的患者永久停用特泊替尼。在基線和治療期間，在67％具有匹配液體活檢樣本的患者中觀察到分子反應，如在循環游離DNA中測量的那樣。

　　在確診為MET外顯子14跳躍突變的晚期NSCLC患者中，使用特泊替尼與大約一半患者的部分反應相關。外周水腫是3級或更高級別的主要毒性作用。

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