2021年04月，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊，pralsetinib）擴展適應(yīng)癥申請已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理并被納入優(yōu)先審評，該項擴展適應(yīng)癥包括：

　　（1）需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性轉(zhuǎn)染重排（RET）基因突變甲狀腺髓樣癌（MTC）；

　　（2）需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）。

　　今年3月，NMPA批準普拉替尼（pralsetinib）以商品名普吉華®上市銷售，用于既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療。

　　2020年9月，歐洲醫(yī)學腫瘤學會（ESMO）虛擬大會上公布了ARROW研究RET突變MTC患者的數(shù)據(jù)。截至2020年2月13日數(shù)據(jù)截止日的結(jié)果顯示，在接受400mg每日一次的起始劑量的療效可評估的患者中，普拉替尼具有強效而持久的抗腫瘤活性。在53名既往接受卡博替尼（cabozantinib）或凡德他尼（vandetanib）治療的患者中，客觀緩解率（ORR）為60%（95%CI:46%-74%），一例緩解待確認，中位持續(xù)緩解時間（DOR）尚未達到（95%CI:不可評估）。在19名未經(jīng)系統(tǒng)性治療的患者中，確認的ORR為74%（95%CI：49%-91%），中位DOR尚未達到（95%CI:7個月-不可評估）。在ARROW研究包括RET變異的438名腫瘤患者中，研究者報告的最常見的治療相關(guān)不良事件（≥15%）是天門冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高、貧血、丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高、高血壓、便秘、白細胞計數(shù)降低、中性粒細胞減少癥、中性粒細胞計數(shù)降低和高磷血癥。

　　值得一提的是，Retevmo（selpercatinib）是第一個被批準的RET抑制劑。用于治療RET基因存在基因改變（突變或融合）的3種類型腫瘤患者：非小細胞肺癌（NSCLC）、甲狀腺髓樣癌（MTC）、其他類型的甲狀腺癌。高達50%的RET融合陽性NSCLC患者可能存在腫瘤腦轉(zhuǎn)移，在存在基線腦轉(zhuǎn)移的患者中，Retevmo顯示出強勁療效，顱內(nèi)緩解（CNS-ORR）高達91%（n=10/11）。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫(yī)生根據(jù)患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時溝通用藥情況。】