在眾多癌種中，尿路上皮癌FGFR的變異檢出率奇高，可達30%以上，以FGFR2和FGFR3的異常為主。這也為泌尿上皮腫瘤的FGFR2靶點的研發打下了理論基礎。

　　2019年4月，美國FDA批準口服小分子泛FGFR抑制劑厄達替尼（Erdafitinib，Balversa），用于治療攜帶FGFR2/3突變或融合，在鉑類化療期間或化療后（包括在新輔助化療或輔助化療一年內）出現疾病進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌成人患者。

　　厄達替尼（Erdafitinib）是一種每日一次的口服泛成纖維細胞生長因子受體，可阻斷成纖維細胞生長因子受體的活性，用于治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者，其有FGFR2或FGFR3的基因中具有基因突變或融合。

　　共計招募患者人群87名，這些患者在至少一次化療之前或之后發生了進展，并且至少有一個以下的基因改變：在中心實驗室進行的CTA檢測發現FGFR3基因突變或FGFR基因融合。（所有患者接受厄達替尼每天一次8mg，在符合水平之后，增加至每天一次9mg，治療直至疾病進展或不可接受的毒性。）

　　患者基線特征：中位年齡67歲；79%男性；74%白人；92%的患者ECOG評分狀態為0或1；66%的患者存在內臟轉移；97%的患者先前至少接受過一種順鉑或卡鉑治療；56%的患者先前只接受過以順鉑為基礎的方案，29%的患者之前只接受了以卡鉑為基礎的方案，10%的患者同時接受了以順鉑為基礎的方案和以卡鉑為基礎的方案；24%的患者之前接受過抗PD -L1 /PD-1治療。

　　試驗結果顯示出，在所有患者中，客觀緩解率（ORR）為32.2%，其中完全緩解為2.3%，部分緩解為29.9%；中位緩解持續時間為5.4個月。

　　另外，對于FGFR突變的64位患者來說，ORR為40.6%；對于FGFR融合的18位患者來說，ORR為11.1%。

　　厄達替尼注意事項

　　（1）眼部疾病：Balversa可導致漿液性中心性視網膜病/視網膜色素上皮脫離（CSR/RPED）。在治療的頭四個月，每個月進行一次眼科檢查，此后每3個月進行一次眼科檢查，并在出現視覺癥狀的任何時候進行眼科檢查。當發生CSR/RPED時暫停使用Balversa，若在4周內無緩解或嚴重度達到4級則永久停藥。

　　（2）高磷血癥：血磷水平升高是Balversa的藥效學作用所致。監測血磷水平，并根據需要調整治療劑量。

　　（3）胚胎-胎兒毒性：可致胎兒傷害。告知患者對胎兒的潛在風險并采取有效的避孕措施。

　　厄達替尼常見不良反應

　　最常見的不良反應（≥20%，包括實驗室指標異常）有血磷升高、口炎、疲勞、肌酐升高、腹瀉、口干、甲剝離、丙氨酸氨基轉移酶升高、堿性磷酸酶升高、鈉降低、食欲下降、白蛋白降低、味覺障礙、血紅蛋白降低、皮膚干燥、天冬氨酸轉移酶升高、鎂降低、干眼、脫發、手足綜合征、便秘、血磷降低、腹痛、血鈣升高、惡心和肌肉骨骼疼痛。

　　厄達替尼可引起眼部疾病。有25％的患者發生漿液性中心性視網膜病或視網膜色素上皮脫離導致視野缺損。在至少40％的患者中報告的最常見的不良反應是血磷升高、口腔炎、疲勞、血清肌酐升高、腹瀉、口干、甲剝離、丙氨酸氨基轉移酶升高、堿性磷酸酶升高和低鈉。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】