肌肉浸潤性膀胱癌（MIBC）患者預(yù)后較差，5年生存率不足50%。傳統(tǒng)新輔助化療雖可提高手術(shù)成功率，但長期生存獲益有限。度伐利尤單抗（Imfinzi®）作為PD-L1抑制劑，此前已獲批用于尿路上皮癌的晚期治療，此次擴展適應(yīng)癥標(biāo)志著其在MIBC圍術(shù)期治療中的重大突破。

　　監(jiān)管批準(zhǔn)

　　2025年3月28日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)：

　　新輔助治療：吉西他濱+順鉑聯(lián)合度伐利尤單抗，用于計劃接受根治性膀胱切除術(shù)的MIBC成人患者；

　　輔助治療：術(shù)后單藥度伐利尤單抗，用于新輔助治療后未進展的患者。

　　關(guān)鍵臨床證據(jù)

　　III期NIAGARA試驗（NCT03732677）：

　　EFS：度伐利尤單抗組中位EFS未達到（95% CI: NR-NR） vs 化療組46.1個月（95% CI: 32.2-NR）（HR 0.68, P<0.0001）；

　　總生存期（OS）：度伐利尤單抗組中位OS未達到 vs 化療組未達到（HR 0.75, P=0.0106）；

　　病理完全緩解率（pCR）：度伐利尤單抗組33% vs 化療組15%（P<0.0001）。

　　設(shè)計：隨機、開放標(biāo)簽、多中心研究，納入1,063例未接受過全身治療的MIBC患者（1:1隨機）；

　　主要終點：無事件生存期（EFS，BICR評估）；

　　關(guān)鍵結(jié)果：

　　安全性

　　與既往研究一致，主要不良反應(yīng)包括：

　　免疫相關(guān)毒性：甲狀腺功能減退（15%）、肺炎（5%）、皮疹（4%）；

　　化療相關(guān)毒性：中性粒細胞減少（40%）、貧血（30%）、惡心（25%）；

　　手術(shù)并發(fā)癥：兩組間手術(shù)延遲或取消率無顯著差異。

　　劑量與給藥

　　新輔助治療：

　　體重≥30kg：度伐利尤單抗1,500mg + 吉西他濱1,000mg/m² + 順鉑70mg/m²，每3周一次，共4周期；

　　體重<30kg：度伐利尤單抗20mg/kg + 吉西他濱/順鉑（劑量按體表面積調(diào)整）。

　　輔助治療：

　　體重≥30kg：度伐利尤單抗1,500mg，每4周一次，至多8周期或疾病復(fù)發(fā)/毒性不可耐受；

　　體重<30kg：度伐利尤單抗20mg/kg，每4周一次。

　　臨床意義

　　生存獲益：度伐利尤單抗方案顯著降低32%的疾病進展或死亡風(fēng)險，OS延長25%，為MIBC患者提供新的標(biāo)準(zhǔn)治療；

　　病理緩解提升：pCR率翻倍，可能轉(zhuǎn)化為長期生存優(yōu)勢；

　　治療模式革新：開創(chuàng)“免疫+化療→手術(shù)→免疫”的圍術(shù)期治療新模式，優(yōu)化治療序貫。

　　此次批準(zhǔn)標(biāo)志著MIBC治療進入免疫治療時代，度伐利尤單抗的“夾心療法”有望重塑圍術(shù)期治療格局，為全球患者帶來顯著生存獲益。

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