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　　異基因造血干細胞移植（alloHSCT）作為血液系統(tǒng)疾病患者的一種挽救性治療方法，雖然具有顯著療效，但常常伴隨著移植物抗宿主�。℅VHD）這一令人擔(dān)憂的并發(fā)癥。針對GVHD，一線治療通常選擇皮質(zhì)類固醇，然而，對于類固醇難治性慢性GVHD（cGVHD），美國食品和藥物管理局（FDA）已經(jīng)批準了魯索替尼（Jakafi）、依魯替尼（Imbruvica，注：原文中“伊布替尼”應(yīng)為“依魯替尼”的筆誤）和belumosudil（Rezurock）作為治療選擇。

　　病例一涉及一名四歲女性患者，她被診斷為自然殺傷（NK）細胞功能障礙，并接受了來自9/10匹配度的國家骨髓捐贈計劃（NMDP）捐贈者的alloHSCT。移植后，患者出現(xiàn)了皮膚和腸道的cGVHD，且對類固醇和依魯替尼治療反應(yīng)不佳。然而，通過同時服用依魯替尼和魯索替尼，患者的癥狀得到了顯著改善。

　　病例二則是一名患有鐮狀細胞性貧血的一歲男性患者。該患者按照來自母親的單倍體移植方案進行了移植，但移植后出現(xiàn)了閉塞性細支氣管炎機化性肺炎（BOOP）和病理證實的GVHD。這種cGVHD同樣對類固醇治療難治，但在同時服用依魯替尼和魯索替尼后，患者的病情得到了緩解。值得注意的是，這是首次報道魯索替尼和依魯替尼在兒科患者中的聯(lián)合使用，且該組合治療表現(xiàn)出了良好的耐受性，未觀察到明顯的不良事件，兩名患者均無需中斷治療。

　　基于這些病例的觀察結(jié)果，我們建議在未來的研究中進一步探討這種針對cGVHD的雙重療法，可以將其作為與類固醇進行比較的對照組，或者作為二線治療選擇進行評估。通過更多的臨床研究，我們有望為GVHD患者提供更加有效且安全的治療方案。

　　魯索替尼仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫(yī)。海得康專注正規(guī)海外醫(yī)療，幫助中國患者搭建海外醫(yī)藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請聯(lián)系我們進行刪除。