Dravet綜合征是一種罕見的遺傳性癲癇性腦病，約80%的病例由SCN1A基因突變引起，表現為嬰兒期起病的難治性癲癇發作，伴隨智力、運動及語言發育遲緩。傳統抗癲癇藥物療效有限，而司替戊醇（Stiripentol）與氯巴占（Clobazam）的聯合應用為患兒提供了新的治療選擇。

　　核心研究數據

　　法國多中心試驗：21例Dravet綜合征患兒（平均年齡9.4歲）在氯巴占及丙戊酸鹽優化治療基礎上，隨機接受司替戊醇50mg/kg/日或安慰劑，持續2個月。結果顯示，司替戊醇組15例（71%）患兒癲癇發作頻率降低≥50%，其中9例完全無發作；安慰劑組僅1例（5%）有效。

　　意大利開放標簽試驗：23例患兒（平均年齡9.1歲）接受司替戊醇治療，2個月后8例（66.7%）發作頻率降低≥50%，3例完全無發作。

　　長期隨訪研究：41例患兒（中位年齡5歲7個月）接受司替戊醇治療，中位時間37個月。結果顯示，20例（49%）全身強直陣攣發作頻率降低≥50%，11例（27%）局灶性癲癇發作頻率降低≥50%，11例（42%）癲癇持續狀態頻率降低≥50%。

　　機制與優勢

　　協同增效：司替戊醇通過抑制GABA轉氨酶活性，增加GABA濃度，同時抑制CYP3A4等肝藥酶，升高氯巴占及其活性代謝物N-去甲氯巴占的血藥濃度，增強其抗癲癇作用。

　　減少發作頻率：聯合治療可顯著降低癲癇發作頻率，尤其是減少癲癇持續狀態的發生，降低患兒死亡風險。

　　改善認知功能：長期隨訪顯示，聯合治療可延緩患兒智力、運動及語言發育遲緩的進展。

　　適用人群：6個月以上、體重≥7kg的Dravet綜合征患兒，尤其是氯巴占及丙戊酸鹽治療無效者。

　　用藥方案：司替戊醇起始劑量20mg/kg/日，目標劑量50mg/kg/日，分2-3次口服；氯巴占起始劑量0.2-0.3mg/kg/日，2-3周后增至0.5-1.0mg/kg/日。

　　安全性：常見不良反應包括食欲減退（發生率45%）、體重減輕（30%）及鎮靜（20%）。需每6個月監測肝功能及血常規，警惕中性粒細胞減少風險。

　　司替戊醇聯合氯巴占是難治性癲癇患兒的新希望，其療效與安全性在多項隨機對照試驗及長期觀察中得到驗證。聯合治療可顯著降低癲癇發作頻率，改善患兒生活質量，延緩疾病進展。

　　司替戊醇仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

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