嬰兒期軟骨肉瘤（Infantile Chondrosarcoma）是一種罕見且侵襲性強(qiáng)的骨腫瘤，傳統(tǒng)化療效果有限，5年生存率不足30%。近年研究發(fā)現(xiàn)，約15%的嬰兒期軟骨肉瘤存在FGFR2融合或突變，為靶向治療提供了理論依據(jù)。

　　培米替尼（Pemigatinib）作為選擇性FGFR1/2/3抑制劑，在成人膽管癌中已展現(xiàn)顯著療效，但其對(duì)嬰兒期軟骨肉瘤的探索仍處于早期階段。2023年《Pediatric Blood & Cancer》發(fā)表的案例報(bào)告顯示，1例攜帶FGFR2-TACC2融合的復(fù)發(fā)嬰兒期軟骨肉瘤患者，接受培米替尼（13.5mg/m²/d）治療后，腫瘤體積縮小42%，疼痛評(píng)分從8分降至2分，且未出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。盡管單例數(shù)據(jù)不足以形成結(jié)論，但提示FGFR通路可能是嬰兒期軟骨肉瘤的潛在治療靶點(diǎn)。目前，全球多中心Ⅱ期試驗(yàn)（NCT04975201）正在招募患者，以評(píng)估培米替尼在兒童實(shí)體瘤中的安全性與療效，結(jié)果值得期待。

　　培米替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲鴥?nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

　　免責(zé)聲明：以上文章所有內(nèi)容均根據(jù)公開信息查詢整理發(fā)布，如有雷同或侵權(quán)請(qǐng)聯(lián)系刪除。所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息僅供參考，并不能替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在使用前或更改任何藥物治療方案前，請(qǐng)務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。圖片來源網(wǎng)絡(luò)，如有侵權(quán)請(qǐng)聯(lián)系刪除。