原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）是BCR-ABL陰性的骨髓增殖性腫瘤，傳統(tǒng)治療以改善貧血和緩解巨脾癥狀為主，異基因造血干細(xì)胞移植是唯一治愈手段，但適用人群有限。達(dá)沙替尼作為第二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI），最初用于慢性髓性白血�。–ML）治療，近年其在骨髓纖維化中的療效逐漸被揭示。

　　2017—2018年國內(nèi)多中心前瞻性研究納入21例PMF患者，口服達(dá)沙替尼50 mg每日2次，結(jié)果顯示17例患者用藥1周后脾臟顯著回縮，5—8周達(dá)到穩(wěn)定狀態(tài)，脾臟體積較基線縮小約2/3；3例患者治療16—19周后骨髓纖維化程度由3級(jí)降至1級(jí)。進(jìn)一步分析發(fā)現(xiàn)，存在JAK2、MPL或CALR基因突變的患者縮脾效果更佳，提示基因突變可能是療效預(yù)測指標(biāo)。與蘆可替尼（JAK抑制劑）對比，達(dá)沙替尼縮脾起效更快，但需更大樣本驗(yàn)證長期療效。安全性方面，90.5%患者出現(xiàn)1級(jí)及以上不良事件，23.8%發(fā)生3/4級(jí)事件，主要為貧血、血小板減少和體液潴留，2例因心包積液停藥。

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