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維羅非尼治療Erdheim-Chester病的長期療效：5年生存率數據更新时间：2025-07-07 作者：醫學編輯李可艾 阅读 Erdheim-Chester病（ECD）是一種罕見的多系統組織細胞增生癥，BRAF V600E突變率達54%。維羅非尼作為BRAF抑制劑，2025年《Blood》更新的5年隨訪數據顯示：在102例ECD患者中，總體生存率達78%，其中中樞神經系統受累患者的5年生存率仍維持65%，顯著高于歷史對照（自然病程下5年生存率＜30%）。
長期療效與劑量優化相關：維持劑量960mg每日兩次的患者，5年無進展生存率（PFS）為62%，而因不良反應減量至720mg的患者PFS為58%，差異無統計學意義（p=0.42）。常見不良反應包括皮膚鱗狀細胞癌（32%）、關節痛（28%）和光敏反應（25%），但多數可通過局部治療或劑量調整控制。 維羅非尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫， “海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。
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