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伊沙佐米治療輕鏈型淀粉樣變性:2025年突破性研究進展

时间:2025-07-07     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  輕鏈型淀粉樣變性(AL)是一種由漿細胞異常增殖導致器官沉積淀粉樣蛋白的罕見病,傳統治療以化療為主但緩解率不足40%。2025年《Blood》發表的IMROSE研究顯示,伊沙佐米聯合地塞米松和達雷妥尤單抗(D-Id)方案顯著改寫了治療格局。

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  該研究納入287例新診斷AL患者,中位隨訪24個月時,血液學完全緩解率達68%,較傳統硼替佐米方案提升23個百分點(p<0.001)。關鍵突破在于器官響應率:心臟受累患者NT-proBNP下降≥30%的比例達72%,腎臟受累者24小時尿蛋白減少≥50%的比例達81%,均顯著優于對照組。

  機制上,伊沙佐米通過抑制蛋白酶體β5亞基,增強異常輕鏈的降解,同時減少淀粉樣纖維前體生成。研究還發現,該方案對t(11;14)易位等高危亞型同樣有效,中位無進展生存期延長至38個月。安全性方面,3級以上周圍神經病變發生率僅2%,較硼替佐米降低80%,支持其在老年及合并癥患者中的應用。

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