硬纖維瘤是一種罕見的、具有局部侵襲性的軟組織腫瘤，其治療一直是臨床上的難題。然而，尼洛加司他（Nirogacestat，商品名Ogsiveo）的出現為這一領域帶來了革命性的突破。DeFi研究作為尼洛加司他的關鍵臨床試驗，展示了其在降低疾病進展風險方面的顯著療效。

　　DeFi研究設計

　　DeFi研究是一項全球性、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗，旨在評估尼洛加司他在進展性硬纖維瘤患者中的療效和安全性。該研究共招募了142名患者，這些患者均被確診為進展性硬纖維瘤，且在過去12個月內腫瘤記錄顯示增長20%�；颊甙�1:1的比例被隨機分配接受尼洛加司他或安慰劑治療，每日兩次，每次150mg，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。

　　療效數據

　　研究結果顯示，與安慰劑相比，尼洛加司他顯著降低了疾病進展或死亡的風險，降幅高達71%。具體而言，尼洛加司他組的中位無進展生存期（PFS）尚未達到，而安慰劑組的中位PFS為15.1個月。此外，尼洛加司他組的客觀緩解率（ORR）達到了41%，其中包括7%的完全緩解（CR）和34%的部分緩解（PR），而安慰劑組的ORR僅為8%，且無完全緩解病例。這一結果不僅證實了尼洛加司他在延長患者生存期方面的顯著優勢，還展示了其在縮小腫瘤體積、改善患者癥狀方面的卓越療效。

　　患者報告結局

　　除了客觀療效指標外，DeFi研究還關注了患者報告結局（PROs）。結果顯示，尼洛加司他治療顯著改善了患者的疼痛癥狀、硬纖維瘤特異性癥狀、身體功能和角色功能，以及整體健康相關的生活質量。與安慰劑相比，尼洛加司他治療組在疼痛嚴重程度、癥狀負擔和身體功能等方面的改善均具有統計學意義。

　　安全性分析

　　在安全性方面，尼洛加司他表現出良好的耐受性。盡管最常見的治療中出現的不良反應（TEAE）為腹瀉（84%），但大多數為輕至中度，且可通過劑量調整或對癥治療進行管理。其他常見的不良反應包括惡心、疲勞、低磷血癥和皮疹等。值得注意的是，尼洛加司他治療組中卵巢毒性的發生率較高（75%），但這一不良反應在停藥后是可逆的，且多數患者的卵巢功能在停藥后得以恢復。

　　DeFi研究的成功不僅為尼洛加司他作為首個獲批的硬纖維瘤靶向藥物提供了堅實的證據支持，還標志著硬纖維瘤治療領域的一個重要里程碑。尼洛加司他的出現為那些無法接受手術或手術復發風險較高的患者提供了一種新的治療選擇，有望顯著改善患者的預后和生活質量。

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