骨髓增生異常綜合征（MDS）伴5q-染色體異常（5q-MDS）是一類以貧血、輸血依賴和向急性髓系白血病（AML）轉化風險為特征的克隆性疾病。來那度胺作為靶向治療藥物，可顯著降低輸血依賴，改善患者生活質量。

　　療效數據：MDS-004等研究證據

　　輸血依賴顯著降低：MDS-004研究納入205例IPSS低危/中危-1的5q-MDS患者，隨機分為來那度胺10 mg/d組、5 mg/d組和安慰劑組。結果顯示，10 mg/d組和5 mg/d組分別有56.1%和42.6%的患者擺脫輸血依賴（≥26周），而安慰劑組僅為5.9%（P<0.001）。

　　細胞遺傳學反應：10 mg/d組和5 mg/d組的細胞遺傳學完全緩解率分別為50.0%和25.0%，顯著高于安慰劑組（0%）。

　　AML轉化風險降低：中位隨訪36個月，來那度胺組AML轉化率較安慰劑組降低40%（HR=0.60，P=0.03）。

　　機制解析：多靶點作用

　　抑制克隆增殖：來那度胺通過靶向5q-克隆中的p53基因缺失細胞，誘導其凋亡。

　　免疫調節：上調自然殺傷細胞（NK細胞）活性，增強抗腫瘤免疫應答。

　　促進紅細胞生成：通過上調促紅細胞生成素受體表達，改善無效造血。

　　安全性與劑量優化

　　不良反應管理：最常見3-4級不良反應為中性粒細胞減少（60%）、血小板減少（30%）和深靜脈血栓（5%）。通過劑量調整（如減量至5 mg/d）或預防性抗凝治療，可降低風險。

　　早期干預優勢：Sintra-REV研究顯示，在非輸血依賴的5q-MDS患者中，早期應用來那度胺（10 mg/d，持續2年）可顯著延緩輸血依賴發生時間（中位未達到 vs. 安慰劑組11.6個月，P=0.0027），且安全性可控。

　　臨床應用建議

　　適用人群：IPSS低危/中危-1、依賴輸血的5q-MDS患者，尤其是血清促紅細胞生成素（EPO）水平>500 mU/mL或對促紅細胞生成劑（ESA）治療無效者。

　　劑量選擇：初始劑量10 mg/d，第1-21天，每28天為一周期。根據耐受性調整至5 mg/d或暫停治療。

　　聯合治療探索：來那度胺與羅特西普（luspatercept）聯合治療低危非5q-MDS的Ib期研究顯示，50%患者獲得血液學改善，為未來聯合治療提供方向。

　　來那度胺通過多靶點作用顯著降低5q-MDS患者的輸血依賴，改善細胞遺傳學反應并延緩AML轉化。早期干預和個體化劑量調整是提高療效的關鍵。

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　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。