維持治療現狀與挑戰

　　多發性骨髓瘤（MM）仍不可治愈，維持治療旨在延緩疾病進展。傳統方案（如來那度胺）需長期注射，患者依從性差。伊沙佐米作為全球首個口服蛋白酶體抑制劑，為維持治療提供新選擇。

　　伊沙佐米的臨床研究數據

　　TOURMALINE-MM4研究：

　　一項國際多中心、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期研究納入706例不適合自體干細胞移植的新診斷MM（NDMM）患者，按3:2隨機分為伊沙佐米組（425例）與安慰劑組（281例）。伊沙佐米劑量為3 mg（第1-4周期）或4 mg（第5周期起），每28天周期的第1、8、15天口服，持續2年。

　　療效：伊沙佐米組中位無進展生存期（PFS）顯著優于安慰劑組（17.4個月 vs. 9.4個月，HR=0.659，P<0.001）。亞組分析顯示，誘導治療后達完全緩解（CR）或非常好的部分緩解（VGPR）的患者PFS獲益更顯著（25.6個月 vs. 12.9個月，HR=0.586）。

　　安全性：伊沙佐米組3-4級治療相關不良事件（TEAE）發生率為37%，高于安慰劑組的23%，但嚴重TEAE（22% vs. 17%）及停藥率（13% vs. 8%）無顯著差異。常見TEAE包括惡心（27% vs. 8%）、嘔吐（24% vs. 4%）及腹瀉（23% vs. 12%）。

　　真實世界研究：

　　中國湘雅醫院回顧性分析顯示，187例接受伊沙佐米為基礎方案的患者中，維持治療組（56例）ORR達93.5%，≥VGPR率為83.8%，3-4級TEAE發生率為10.7%，顯著低于硼替佐米為基礎的方案。

　　伊沙佐米的優勢與局限性

　　優勢：

　　口服給藥：提高患者依從性，尤其適合老年或虛弱患者。

　　安全性：周圍神經病變發生率僅5.8%，顯著低于硼替佐米（30%-40%）。

　　聯合方案靈活：可與來那度胺、地塞米松聯用，形成全口服方案。

　　局限性：

　　胃腸道毒性：需常規預防性使用止瀉藥。

　　長期療效：總生存期（OS）數據尚未成熟，需進一步隨訪。

　　臨床應用建議

　　患者選擇：優先用于不適合移植的NDMM患者，尤其是老年或虛弱人群。

　　劑量調整：肝功能不全患者初始劑量減至3 mg；腎功能不全患者無需調整劑量。

　　監測指標：治療期間每周期監測血常規、肝腎功能及肌酸磷酸激酶（CPK）。

　　伊沙佐米作為MM維持治療的新選擇，憑借其口服便利性、良好療效及可控安全性，顯著改善患者預后。

　　伊沙佐米仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。