匹米替尼（ABSK021）是一種口服、高選擇性CSF-1R抑制劑，由和譽醫藥研發，德國默克擁有全球商業化權利。該藥已獲FDA突破性療法認定和EMA優先藥物認定，用于治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）和慢性移植物抗宿主�。╟GVHD）。

　　在TGCT治療中，匹米替尼通過抑制CSF-1R信號通路，阻斷巨噬細胞和單核細胞的增殖，減少炎癥介質釋放，從而緩解關節疼痛、僵硬和活動受限。3期MANEUVER研究顯示，匹米替尼治療25周后，客觀緩解率（ORR）達54.0%，顯著優于安慰劑組的3.2%，且安全性良好，未觀察到膽汁淤積性肝毒性。

　　在cGVHD治療中，CSF-1R過度激活與纖維化進展相關。匹米替尼可能通過調節巨噬細胞功能，抑制纖維化進程。目前，相關臨床試驗正在進行中，初步數據顯示其可改善患者癥狀和生活質量。

　　匹米替尼的突破性進展為TGCT和cGVHD患者提供了新的治療選擇，尤其是那些對現有療法無效或不耐受的患者。隨著研究的深入，CSF-1R抑制劑有望成為這類疾病的標準治療方案之一。

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