Alnylam Pharmaceuticals 近日公布了其 RNAi 藥物 Amvuttra（vutrisiran）針對轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣心肌病（ATTR-CM）的三期臨床試驗(yàn) HELIOS-B 的積極成果。ATTR-CM 作為一種常被誤診且進(jìn)展迅速的心肌疾病，由錯誤折疊的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）累積引發(fā)，對全球超過30萬患者構(gòu)成威脅。

　　Amvuttra 每季度通過皮下注射給藥，能有效降低 TTR 水平，且已于今年3月獲美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療野生型或遺傳性 ATTR-CM。該批準(zhǔn)基于 HELIOS-B 試驗(yàn)的顯著結(jié)果：在長達(dá)36個月的雙盲治療中，Amvuttra 使全因死亡和復(fù)發(fā)性心血管事件風(fēng)險降低了28%。

　　最新數(shù)據(jù)顯示，至第42個月，與安慰劑組相比，Amvuttra 治療組急性心肌梗死風(fēng)險降低36%，心血管死亡風(fēng)險降低33%，且緊急心力衰竭就診次數(shù)減少46%。這些成果進(jìn)一步證實(shí)了 Amvuttra 在治療 ATTR-CM 中的有效性，為患者帶來了新的希望。

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