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埃拉菲布拉諾治療PBC效果如何?3期ELATIVE試驗(yàn)數(shù)據(jù)

时间:2025-05-27     作者:醫(yī)學(xué)編輯李可艾   阅读

  埃拉菲布拉諾(Iqirvo)作為首款獲準(zhǔn)用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)的PPAR激動(dòng)劑,其療效在3期ELATIVE試驗(yàn)中得到充分驗(yàn)證。該試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示,對(duì)于對(duì)熊去氧膽酸(UDCA)應(yīng)答不足或不耐受的成人PBC患者,埃拉菲布拉諾聯(lián)合UDCA治療可顯著改善生化反應(yīng)率。具體而言,接受埃拉菲布拉諾加UDCA治療的患者中,達(dá)到生化反應(yīng)綜合主要終點(diǎn)的比例是安慰劑加UDCA組的13倍(51% vs 4%),治療差異達(dá)47%。此外,次要終點(diǎn)顯示,僅埃拉菲布拉諾組患者堿性磷酸酶水平恢復(fù)正常(15% vs 0%)。

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  在晚期PBC患者中,埃拉菲布拉諾同樣展現(xiàn)出顯著療效。分析結(jié)果顯示,45.7%的晚期患者接受治療后出現(xiàn)生化反應(yīng),而安慰劑組這一比例為0%。安全性方面,埃拉菲布拉諾治療組患者的堿性磷酸酶、ALT、AST和γ-谷氨酰轉(zhuǎn)移酶水平均有所降低,總膽紅素、肝臟硬度和白蛋白相對(duì)穩(wěn)定。相比之下,安慰劑組患者的白蛋白水平降低,總膽紅素和肝臟硬度水平升高。

  埃拉菲布拉諾通過激活PPAR α和δ受體,調(diào)節(jié)肝臟脂質(zhì)代謝、炎癥和纖維化,減少膽汁酸合成并改善膽汁流動(dòng),從而減輕膽汁毒性,減少肝臟炎癥和纖維化。其每日一次的口服給藥方式,為患者提供了便捷的治療選擇。目前,埃拉菲布拉諾已在美國、歐盟等地獲得批準(zhǔn),用于治療對(duì)UDCA應(yīng)答不足或不耐受的PBC患者。

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